让儿科脊索瘤成为一种可治愈的疾病

在对抗脊索瘤方面正取得快速进展，我们致力于确保我们社区中最年幼的成员也能从这些进展中受益。因此，我们的“儿科脊索瘤计划”近年来取得了令人鼓舞的进展。我们已：

• 开发并验证了12种儿科脊索瘤疾病模型，并首次对儿科脊索瘤的生物学特征进行了深入表征。
• 利用这些模型测试了众多治疗方案，以评估在成人脊索瘤模型中显示出前景的药物或药物组合的活性。这包括对所有已获批药物（约6,000种）在儿科细胞系中的筛选。
• 通过 与美国国家癌症研究所（NCI）的 合作， 我们进一步了解了脊索瘤的自然病程 。NCI的科学家们正在收集患者数据，以更深入地理解脊索瘤随时间推移的发育和生长过程，并确定患者对各种治疗的反应。
• 通过NCI每年举办的儿科脊索瘤门诊，将患者家庭与专家团队对接。（注：下一期门诊将于2022年10月24日当周举行。如需线上或线下参与， 请联系我们。）
• 我们创建了儿科专项资源，并为家庭提供个性化支持，以帮助孩子们获得最佳的治疗和预后。

如今，我们的目标是在这些坚实的初步成果基础上更进一步，在对抗儿科脊索瘤的斗争中取得新的进展，旨在推动将这一患者群体纳入临床试验。

值得庆幸的是，一位儿科脊索瘤患者的父母再次捐款100万美元——他们此前提供的支持已助力我们取得了迄今为止的成就——这笔资金将推动我们实现下一次重大飞跃，并提高患病儿童的治愈几率。在未来五年内，这笔资金将扩大并深化我们的研究成果，使我们能够：

• 收集更多的儿科脊索瘤肿瘤样本。研究 肿瘤样本是科研人员探索癌症新疗法的主要途径，而儿科脊索瘤样本的匮乏正是推进这项研究的最大障碍。
• 开发并表征新的儿科疾病模型。虽然肿瘤样本有助于产生治疗儿科脊索瘤的新思路，但细胞系和小鼠模型对于验证这些思路至关重要。我们将依托已有的成功模型开发能力，建立、验证并分析更多能够更全面反映儿科脊索瘤患者群体异质性的模型。
• 针对儿科脊索瘤模型进行药物测试。筛选出 可有效治疗儿科脊索瘤的现有药物，是短期内提供更佳治疗方案的最佳途径。 我们将把儿科脊索瘤模型纳入正在进行的药物筛选实验中——得益于Chordoma Foundation Labs的支持，这些实验的推进速度正在加快。所产生的数据对于确定儿科的最佳治疗方案，以及设计和论证新的临床试验至关重要。
• 确定儿科脊索瘤是否与成人脊索瘤存在差异。研究人员正 致力于构建脊索瘤肿瘤生物学各方面的多层级图谱（“多组学”分析），以了解该疾病的驱动因素。 通过将儿科样本纳入这些研究，我们将最终能够解答这一重要问题：儿科脊索瘤在生物学上是否与成人脊索瘤存在差异，并有望发现可供靶向治疗的独特脆弱点。
• 研究儿科脊索瘤的自然史。我们与 美国国家癌症研究所（NCI）的合作，使脊索瘤成为首批通过其“罕见实体瘤自然史研究”项目进行深入研究的癌症之一。 我们将推动并促进更多儿科病患参与这项研究，从而对儿科脊索瘤形成更为详尽的认知，并最终实现更个性化的治疗。

我们衷心感谢近期收到的这笔非凡捐赠，它将加速儿科脊索瘤更有效治疗方法的研发。

我们也需要您的支持！

这笔100万美元的新投资仅占未来几年为最大限度推进儿科脊索瘤研究所需资金的一部分。为了激励更多人向这项事业捐款，捐赠者已从100万美元中拨出237,500美元作为配对捐赠。若想 立即利用这笔配对资金，您可以：

1.捐款，为儿科脊索瘤患者争取更好的治疗方案和预后。您的支持将带来以下成效：

• 50美元可为儿科脊索瘤研究提供实验室耗材

  100美元可支付一项儿科脊索瘤实验所需的检测试剂盒费用

  250美元可购买一种用于儿科脊索瘤细胞测试的药物

  500美元可为一项儿科脊索瘤研究项目提供一天的资金

  2,500美元可为儿科脊索瘤研究项目提供一周的资金

2. 发起筹款活动，支持儿科脊索瘤研究。我们衷心感谢以下家庭，他们持续开展的筹款活动为患有脊索瘤的儿童带来了巨大改变：道森的“希望之环”、德鲁·巴克-赖特慈善基金会、诺亚的“传承日”、里科米尼酒吧巡游以及斯隆·斯旺顿研究基金。

让我们携手并肩，共同寻找更有效的治疗方法，为当下正与这种疾病抗争的孩子们及其家庭带来希望。