图：今年国际脊索瘤研究研讨会与会者
来自世界各地的230余名研究人员、临床医生、患者及其家属齐聚波士顿，参加了今年接连举办的国际脊索瘤研究研讨会和患者社区大会，人数创下历史新高。
在两场活动中，研究进展的加速以及我们社区力量的日益增强都显而易见。
在研究研讨会上，来自16个国家、涵盖广泛学科领域的临床医生和科学家齐聚一堂，共同深化对脊索瘤的理解，并推进我们改善患者护理和预后的集体努力。 在80多场口头报告和海报展示中，包括30多位我们的资助对象在内，均分享了最新研究成果。其中几个关键主题尤为突出，总结如下。
在社区大会上，与会者了解了这些研究成果对脊索瘤未来诊疗的意义；而关于生存期管理、参与研究、筹款及病友联谊的专题讨论，则进一步强化了我们《战略计划》的核心观点：每个人都在推动研究进展、改善脊索瘤患者护理方面发挥着重要作用。
在两场活动中，患者的视角为讨论提供了框架，我们也共同颂扬了那些对我们的共同使命产生巨大影响的个人——包括研究人员、志愿者、慈善家和倡导者——所作出的非凡贡献。
离开波士顿时，我们因社区力量与能力的显著增强而倍感振奋，并对接下来将要承担的任务更加充满信心。我们感谢每一位参与者，并期待与大家携手继续前进。
最后，感谢我们的活动赞助方：马萨诸塞综合医院布里格姆癌症研究所、布朗大学神经外科基金会、西达斯-西奈医疗中心、Icotec、诺斯韦尔医疗集团、纽约大学朗格尼医学中心以及宾夕法尼亚大学医学中心放射肿瘤学系。
2026年会议的核心主题
- 更细致的肿瘤亚型分类
多个研究团队的结果揭示了区分不同脊索瘤的生物学模式，这些模式与患者预后的好坏密切相关。 例如，多项研究一致指出，免疫细胞数量较高或较低的脊索瘤在生物学特征上存在关键差异。这些发现有望推动制定更个性化的治疗方案，并提高预后判断的准确性。需要进一步开展研究，以更深入地了解这些差异如何影响肿瘤的行为，并验证针对各亚型生物学特征量身定制的治疗方案。
- 令人鼓舞的临床试验结果
我们正在支持的一项正在进行的派姆单抗联合培美曲塞临床试验的中期结果表明，该联合方案耐受性良好，且迄今为止接受治疗的大多数患者肿瘤均显示出反应。 在最近完成的西妥昔单抗临床试验中，近半数患者也观察到了肿瘤缩小，这进一步佐证了越来越多的证据：部分脊索瘤患者可从EGFR抑制剂中获益。需要进一步研究以明确哪些患者最有可能从中获益。
- 脊索瘤药物临床开发的可行性日益提高
多项研究显示，不同机构采用各种药物治疗方法治疗脊索瘤患者的预后一致，这为评估未来治疗方案提供了有力的历史基准。讨论重点集中在：计划开展一项平台试验以简化治疗评估流程，以及一项前瞻性外部对照研究，该研究有望减少随机分组的需求。 重要的是，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的代表就脊索瘤等超罕见癌症的药物审批所需证据，以及与监管机构合作解决剩余问题的机会，提供了宝贵的见解。
- 短尾蛋白药物发现势头强劲
经过多个研究团队多年的努力，X-Chem公司展示了一种能以亚微摩尔亲和力与短尾蛋白结合的首个化合物——这一关键里程碑为此前难以企及的多种药物类型打开了大门。 在波士顿，我们通过正在进行的“TBXT基因挑战赛”颁发了首届奖项，以表彰这一非凡成就。其他研究团队也分享了针对短尾蛋白的不同靶向策略所取得的令人鼓舞的进展，这表明多种治疗模式可能很快就会成为现实。最新研究结果还指出了间接靶向短尾蛋白的方法，为利用这一脊索瘤的关键脆弱性提供了潜在的替代或补充途径。
- 针对脊索瘤细胞表面的新兴治疗机遇
研究人员报告了多项正在进行的研究的初步结果，这些研究鉴定出了脊索瘤细胞表面的一些蛋白质，可作为抗体药物偶联物、工程化免疫细胞和放射性配体等强效新疗法的靶点。此外，还展示了针对细胞表面表达的短尾蛋白片段的若干有前景的靶向方法。 为进一步推进这一进展，我们宣布将与马克癌症研究基金会（The Mark Foundation for Cancer Research）合作推出一项联合资助计划，旨在识别和验证细胞表面靶点，并积累将这些疗法应用于脊索瘤所需的知识和资源；更多详情将于近期公布。
- 新见解为脊索瘤免疫疗法铺平道路
七位获得我们与癌症研究所（Cancer Research Institute）联合转化免疫疗法资助计划支持的研究人员分享了研究成果，这些成果为将免疫疗法应用于脊索瘤奠定了基础。除了识别细胞表面潜在的免疫疗法靶点外，他们还阐明了这些疗法发挥作用必须克服的障碍。 特别是，多个研究小组发现，肿瘤内的纤维组织阻碍了免疫细胞到达肿瘤细胞，并探讨了这一现象的机制以及如何克服这一障碍。另有研究揭示了脊索瘤的免疫微环境如何随治疗而发生变化，并分享了关于哪些患者最有可能从免疫疗法中获益的初步线索。
- 诊疗水平的持续提升
临床医生分享了在外科手术、放射治疗和影像学方面的进展，这些进展正在改善患者的预后，同时指出了仍需通过未来研究解决的局限性和待解问题。 与会者讨论了如何通过多中心治疗患者来获取所需证据的计划；这是我们作为《战略计划》一部分正在推进的一项关键工作。讨论还围绕近期更新的原发性局限性脊索瘤治疗指南，以及计划中针对复发性和晚期疾病的指南中将涉及的议题展开。
图片精选（Ben Resnik 摄影）：
