靶点发现
未来针对脊索瘤患者的所有治疗方案,都将取决于我们对该疾病生物学特性的深刻理解:究竟是什么驱动了这种疾病,以及它的弱点在哪里。
改善预后
我们已经制定了一项计划,旨在将脊索瘤变成一种可控的疾病。在所有受影响人士的帮助下,我们有望及时实现这一目标,从而帮助当今正面临脊索瘤困扰的人们。
我们对更佳治疗方法的探索
凭借我们的共同努力,我们已经从很大程度上重新定义了面对脊索瘤的意义。
然而,对更有效治疗方法的迫切需求依然存在。在未来几年里,我们的目标是研发能够预防复发、彻底消除肿瘤(而非仅仅延缓其生长)并维持患者生活质量的治疗方法。值得庆幸的是,层出不穷的医学进展为我们提供了越来越多的切实理由,让我们相信这不仅是有可能的,而且极有可能实现。
2007年Chordoma Foundation成立之初,几乎没有任何关于脊索瘤的研究,也没有支持此类研究的基础设施。如今,得益于所有受该疾病影响的人士的非凡奉献,我们已组建了一个充满活力的研究群体,建立了推动有意义研究开展的科学资源体系,并见证了相关疗法进入临床试验阶段。 迄今为止,我们的主要成就包括:
我们的下一个重大飞跃
2022年初,我们通过建立自己的实验室,在加速推进脊索瘤新疗法方面迈出了新的一步。这是首个100%专注于脊索瘤研究的实验室,也是我们迄今为止推动研究进展的最有力工具。
Chordoma Foundation Labs 正致力于让 全球各地的新治疗方案测试变得更加便捷高效 ,并大幅缩短从新的生物学发现到临床试验所需的时间。
如今,首次出现了一条切实可行的途径,有望为脊索瘤患者提供更有效的治疗方案——这些治疗不仅能延缓病情发展,更有望真正帮助患者重拾正常生活。 为了以与我们共同的紧迫感相匹配的速度实现这一宏伟目标,我们正通过多项互补举措推进一项全面的研究路线图,这些举措涵盖了治疗研发的各个阶段。
迄今为止的投资,加上“Chordoma Foundation Labs”赋予我们的全新能力和效率,正推动我们的临床试验项目迅速扩充:今年和明年,将有更多经过充分论证的治疗概念准备从实验室进入临床试验阶段,其数量将超过过去五年总和。
未来针对脊索瘤患者的所有治疗方案,都将取决于我们对该疾病生物学特性的深刻理解:究竟是什么驱动了这种疾病,以及它的弱点在哪里。
对现有药物进行重定位和定位调整——这些药物可能对脊索瘤也有效——这使我们能够 比从头研发新药更快地 为患者提供新的治疗方案 。
在开发利用免疫系统对抗癌症的疗法方面,目前正取得非凡的进展;我们的目标是确保脊索瘤患者也能从这些强效的新疗法中获益。
大量研究表明,一种名为“短尾蛋白”(也称为TBXT基因)的蛋白质是脊索瘤的关键驱动因素,也是其最关键的脆弱点。我们正竭尽所能,运用一切可行技术来研发针对短尾蛋白的药物。
确保儿童从我们的进步中受益
儿科脊索瘤可能与成人脊索瘤在重要方面存在差异,因此我们正在努力深入了解其可能具有的独特生物学特征,并确定最适合儿童的治疗方案。
为此,我们正在收集珍贵的儿科脊索瘤肿瘤样本,针对儿科脊索瘤模型进行药物测试,并寻找新的可靶向脆弱点。
照片: Chordoma survivor Phineas with Dr. Schroeder
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