这一关键时刻
在患者及其亲人、临床医生、研究人员、捐赠者和合作伙伴的共同推动下，二十年来取得的累积性进展使我们迎来了前所未有的机遇。
外科手术和放射治疗领域的进步，正帮助患者延长生存期并提升生活质量。 首批有效的药物治疗方案为此前毫无治疗选择的晚期患者提供了新选择。此外，对脊索瘤生物学机制的深入理解，结合新兴的治疗方式，正为更精准、更有效的治疗开辟道路——包括针对脊索瘤标志性脆弱点“短尾蛋白（brachyury）”的靶向治疗。
与此同时，我们建立了如CF Labs这样的研究机构，推动治疗手段取得新的突破；发展了覆盖并服务全球患者及家属的能力；并构建了应对未来更大挑战所需的组织实力。技术的飞速发展，尤其是人工智能领域的进步，进一步拓展了可能性的边界。
因此，我们现在可以有信心地展望一个拥有更有效治疗手段、日益个性化的护理以及更佳患者预后的未来。对许多人而言，脊索瘤可能成为一种可控的慢性疾病；对越来越多的人来说，它甚至可能被彻底战胜。
要实现这一潜力，需要明确的战略重点、新的举措，以及在时间、精力和资源方面的协同投入。在广泛征询社区各方意见的基础上制定的《2030年战略计划》，将我们的集体努力聚焦于三个雄心勃勃的优先事项，这些举措将推动我们更接近这样一个未来：每位患者都能战胜脊索瘤，并过上优质的生活。
照片: Dr. Ziya Gokaslan with chordoma patient Susie Rinehart
前进之路：我们的三大战略重点
从2026年到2030年，我们将通过聚焦以下优先事项，推进我们使命的下一阶段：
优化护理与支持
通过改善循证医疗的可及性，并推动医疗质量的快速提升，帮助更多患者充分受益于最新的医疗进展，从而获得更好的预后。
提供更好的治疗方案
使脊索瘤的有效药物治疗方案数量翻了一番，同时为更强效的下一代疗法以及首批获批的脊索瘤治疗药物铺平了道路。
实现更深远的影响
通过鼓励社区更广泛地参与，并加大对我们使命的投资力度，从而迎接更大的挑战，推动更大的进步。
优先级 1
优化护理与支持
迄今为止，我们的工作不仅为数以千计的患者和照护者带来了更好的预后、生活质量和内心安宁，同时也积累了应对我们社区所面临剩余挑战所需的知识、能力和人际关系。
然而，仍有诸多障碍阻碍着大量患者获得所需的护理和支持，而分散且难以获取的医疗数据也限制了医生根据实际临床护理情况进行学习和优化改进的能力。
到2030年，我们将从两个方面消除这些障碍：改善循证医疗服务的可及性，并构建持续改善医疗服务所需的基础设施。
照片: Chordoma survivor Phineas with Dr. Schroeder
点击下方各标题，了解我们将如何实现这些目标：
优先事项1的主要预后
涵盖疾病分期各个阶段的最新治疗指南。
通过加强患者导航员服务、建立新的虚拟肿瘤委员会、扩大生存期护理提供者网络以及提供更多本地化的教育资源，为全球更多患者提供更好的支持。
新工具有助于从患者护理中更快地汲取经验。
优先级 2
提供更优质的治疗
对于脊索瘤患者而言，最迫切的医疗需求是针对手术或放射治疗已无法控制的疾病开发有效的药物治疗方案。迄今为止，我们的工作已研发出首批能为部分晚期患者带来显著获益的药物，此外，还有越来越多的、前景日益广阔的治疗方案正在研发中。 这同时也构建了一个能够推动快速进展的脊索瘤研究生态系统：目前已有数百名研究人员和企业投身于该领域，形成了协作文化，并建立了包括CF Labs在内的完善研究支持基础设施，这些举措极大地提高了脊索瘤治疗研发的速度、效率和可行性。
然而，我们仍然迫切需要更好的疗法，以便为更多患者提供更长久、更显著的治疗效益。
值得庆幸的是，得益于迄今取得的里程碑式进展，以及新兴药物发现技术与治疗方式的融合，目前已存在重大机遇，有望在能够惠及当今在世患者的时间范围内，提供显著更优的治疗方案。 到 2030 年，我们的目标是推出至少三种优于现有疗法的新疗法，同时为未来更强大的疗法奠定基础。
我们将通过推动首批以短尾蛋白为靶点的药物进入临床开发、应用比迄今已确定的方法潜力更大的有前景的新治疗方法，以及建立将首款获批的脊索瘤药物带给患者所需的监管和临床基础设施，来实现这一目标。
照片: CF Labs scientist Nindo Punturi
点击下方各标题，了解我们将如何实现这些目标：
优先事项2的主要预后
有十种新疗法进入临床试验阶段，其中至少有三种已证实其临床概念有效性。
通往首个获批的脊索瘤药物的道路已铺就：平台试验已启动，监管指南已获批，并为脊索瘤的首项注册试验铺平了道路。
优先级 3
实现更深远的影响
我们力争在2030年前推动实现的进展——显著提升患者服务水平、更快地改善治疗效果、提供新的有效疗法，并使首批靶向短尾蛋白的药物进入临床试验——将为受脊索瘤影响的患者带来前所未有的益处。 这也将要求脊索瘤患者群体在研究和慈善事业方面展现出更高层次的参与度，并从各种渠道调动更多资源。
为了满足这些需求，在未来几年里，我们将致力于增强患者的自主权，同时将对我们使命的投资增加一倍。
照片: CF supporters Zach (chordoma survivor) and Lauren Martin visit CF Labs
点击下方各标题，了解我们将如何实现这些目标：
优先事项3的主要预后
参与捐赠或筹款活动的患者人数有所增加——达到每年700人。
通过我们的患者登记系统、生物样本库和临床试验，招募300名患者参与研究。
年度支出达1200万美元，此外还从合作伙伴组织撬动了平均200万美元的额外资源。
让我们的共同愿景成为现实
进展取决于我们社区中的每一个人！每位受脊索瘤影响的人，都带来了对我们的集体进步至关重要的资源、经验和优势。请告诉我们您希望以何种方式参与，我们将为您对接符合您兴趣和实际情况的参与机会。
执行成功
该计划意味着我们工作的范围和复杂性将显著扩大。要将其付诸实施，我们需要将规模和能力提升到一个新的高度，同时保持并深化那些一直是我们成功核心的品质：效率、敏捷性、进取心以及对服务对象的深切关怀。
在团队建设方面，我们将通过增设关键的新职位、聘请顾问以及吸纳志愿者董事会成员和顾问，来增强团队的规模、专业能力和领导力。此外，我们将推动患者服务、研究、传播和筹款工作的更紧密融合，加强跨职能协作，并协同提升这些领域的能力。
在运营层面，我们将持续优化工作流程，以实现更高效率。特别是，我们将最大限度地利用技术（包括代理型人工智能），以扩大团队能力，使员工能够专注于产生最大影响的工作。 同时，我们将通过定期跟踪2030年目标和年度目标的进展情况，严格聚焦于最高优先事项，并根据需要调整工作力度和资源分配，以确保按计划推进。
在实施该计划的过程中，我们将在此报告进展情况。您也可以订阅我们的通讯，以获取定期更新！
照片: Longtime volunteer and late patient Sharon Berlan along with members of our Board and staff
我们将解锁什么
如果我们能落实这一计划，到2030年，面对脊索瘤的就医体验将发生显著变化。更多患者将获得高质量的医疗护理，这些护理将基于最新的诊疗指南，并得到更丰富的资源和服务支持。 对于肿瘤复发或转移的患者，将拥有更强大的药物治疗方案选择库。所有受此疾病影响的人都将怀着更大的希望展望未来，因为他们知道，最先进的治疗方式和技术正在被充分运用，以创造出更有效的治疗方案，包括针对短尾蛋白的靶向治疗方案。
到2030年我们所达成的里程碑，也将为未来更大的进步奠定基础。全面实施的平台试验将为临床研究带来与CF Labs为临床前的研究所带来的同等水平的灵活性、速度和效率。 结合我们所取得的监管明确性，这将为首款脊索瘤药物的获批扫清障碍，并提供必要的激励措施，以推动行业进行更实质性的投资——这一时机恰到好处，能够为新兴的短尾蛋白靶向药物的临床开发提供所需的资金支持。 关于脊索瘤产生的新知识将开启应用新兴治疗模式的大门，并有望指引出指导全身治疗应用的新途径，实现更个性化的治疗。
通过实施该计划所获得的新知识、扩展的能力以及更广泛的支持基础，将使我们能够以过去在我们的研究领域中仅是梦想的规模和速度推动进展。我们将携手并进，更接近我们的愿景：让每位受脊索瘤影响的人都能战胜疾病，过上美好的生活。
照片: Chordoma survivor Maggie Bates and son Patrick