上个月，即4月16日至18日，美国马里兰州贝塞斯达的国家卫生研究院（NIH）临床中心举办了首届专门针对儿科和年轻成人的脊索瘤门诊活动。 此次活动由美国国家癌症研究所（NCI）旗下的“我的儿科与成人罕见肿瘤（MyPART）网络”协办，汇集了12名患者及其家属，并与脊索瘤治疗领域多位经验最丰富的医生和专家进行了交流。
在诊疗会期间，每户参会家庭都与专家小组进行了会面——其中一些专家常驻美国国家癌症研究所（NCI），另一些则在外部临床和研究机构执业——共同讨论了病史，并就今后的潜在治疗和护理方案获得了个性化的反馈。
除了提供医学见解和指导外，此次诊疗活动还为各家庭提供了建立紧密个人联系的机会。
关于 MyPART 网络
“我的儿科和成人罕见肿瘤”（MyPART）网络旨在让患者参与罕见肿瘤研究，并将他们与倡导者、医生和研究人员组成的网络联系起来，以开发有效的疗法并改善罕见癌症患者的护理。 由 MyPART 网络主办的诊疗活动旨在帮助医生和科学家了解罕见癌症的研究方向，并指导监管专家设计实验和临床试验，以最大限度地提高药物获批的可能性。
脊索瘤是继儿科的胃肠间质瘤（GIST）和野生型胃肠间质瘤以及髓样甲状腺癌之后，第三种被纳入MyPART临床项目的罕见病。
作为美国国立卫生研究院（NIH）“罕见肿瘤患者参与网络”的一部分，MyPART团队由医生、科学家、护士及支持人员组成，由资深研究员布里吉特·维德曼（Brigitte Widemann）医学博士领导。 维德曼博士在NCI拥有26年的丰富经验，目前担任癌症研究中心副主任兼儿科肿瘤科主任。
关于诊所
对于患者及其家属而言，脊索瘤门诊提供了一个与脊索瘤专家“梦之队”会面的机会——正如参与者弗兰基·费尔南德斯（Frankie Fernandes）的父亲弗兰克·费尔南德斯（Frank Fernandes）先生所称。对于医生和专家来说，这是分享研究成果、探讨临床经验，并共同构思治疗和护理模式体系的良机。
诊所活动以一场为期一整天的脊索瘤医生和专家会议拉开帷幕，期间他们审阅并讨论了每位参与者的病史，就可能采取的下一步措施分享了专业见解和建议。当晚，专家们与患者及家属共同参加了欢迎晚宴。
在随后的第二天里，每位到场的患者及其家属都与包括肿瘤科医生、神经科医生、遗传咨询师、心理学家、疼痛管理专家、内分泌科医生和营养师在内的一系列专家进行了个性化会诊，共同探讨他们的就医经历，并详细商讨了潜在的治疗方案和路径。 在这些会谈的间隙，大家还有时间相互交流、分享故事；几位年轻的参与者还非常友好地邀请某位CF工作人员与他们一起玩了几局UNO和“抓鱼”游戏。
“我们觉得整个门诊体验非常积极。能与神经肿瘤科、内分泌科和遗传学专家坐在一起，讨论[我们女儿]的情况，真是太好了。我们的许多疑问都得到了解答，还[了解到]了一些回国后应向医师询问的问题。” ——卡罗琳·莱尼，脊索瘤患者内维（8岁）的母亲 |
“虽然起初感觉有些不知所措，但这次门诊最终让我们倍感安心，也让我们确信自己正在做出最明智的治疗决策。” – 卡罗琳·克拉齐夫克，脊索瘤患者哈莉（10岁）的母亲 |
 “能成为这个专家团队的一员，让我深受鼓舞。对于这些家庭提出的关于脊索瘤的问题，我们唯一无法回答的，正是那些目前尚无定论的问题。” – 保罗·加德纳博士，匹兹堡大学医学院神经外科副教授兼UPMC颅底手术中心主任 |
所有参与者的食宿和差旅费用均由美国国家癌症研究所（NCI）承担。许多年轻患者及其家属入住国立卫生研究院（NIH）内的“儿童之家”（Children’s Inn）——这是一个充满活力的住宿场所，为在NIH参与研究项目的儿童家庭提供“家一般的温暖”；而年长患者则与家人一同下榻于周边酒店。
衷心感谢美国国立卫生研究院（NIH）才华横溢的团队主办此次首届活动，并邀请我们的社区成员前来利用NIH临床中心提供的最先进资源。同时感谢现场自愿贡献时间和专业知识的脊索瘤专家们：
- 格雷戈里·科特博士（肿瘤内科学，麻省总医院）
- 保罗·加德纳博士（匹兹堡大学神经外科）
- 克里斯托弗·希里博士（肿瘤内科学，巴伐利亚北欧公司）
- 诺伯特·利布施博士（放射肿瘤学，马萨诸塞州总医院）
- 罗伯特·马利亚帕博士（马里兰大学，放射肿瘤学）
- 德布拉杰·穆克吉博士（约翰斯·霍普金斯大学，神经外科）
- 德里克·帕克博士（芝加哥大学，神经肿瘤学）
- 尼克·罗文博士（耳鼻喉科，约翰斯·霍普金斯大学）
- 卡尔·斯奈德曼博士（匹兹堡大学，耳鼻喉科）
敬请关注更多详情，了解我们与MyPART网络持续合作所带来的未来研究机会。