我们很高兴地宣布，Chordoma Foundation与哈佛大学和麻省理工学院布罗德研究所最近启动了一项迄今为止最全面的计划，旨在筛选现有药物中那些有望为脊索瘤患者提供新疗法的候选药物。
在这项为期一年的项目中，由斯图尔特·施赖伯（Stuart Schreiber）博士和塔纳兹·沙里夫尼亚（Tanaz Sharifnia）博士领导的布罗德研究所研究团队，将利用“药物重定位中心”（Drug Repurposing Hub）收录的约6,000种现有药物——这是全球最完整的、已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准或已进入临床试验的药物集合——对脊索瘤细胞进行药物筛选。 任何对脊索瘤细胞表现出显著活性的药物，都有潜力迅速推进至临床阶段，为亟需更好治疗方案的患者提供寻找新疗法的最快途径。
在基金会30万美元资助的支持下，这项药物重定位筛选工作基于布罗德研究所施赖伯实验室过去五年由基金会资助的靶点发现研究。 这项前期工作于去年取得重大突破，发表了确凿证据，证明“短尾蛋白”（brachyury）实际上是脊索瘤的“阿喀琉斯之踵”，并揭示了一种关闭“短尾蛋白”、阻断脊索瘤细胞生长的新方法。
施赖伯实验室此前曾对500种药物及其他化学物质在脊索瘤细胞系中的活性进行过筛选，这一经验将使他们能够顺利在今年晚些时候完成对6,000种药物完整库的筛选工作。 在药物重定位筛选的同时，施赖伯团队还正在挖掘他们通过互补性遗传学方法生成的海量数据集，以识别更多的脊索瘤依赖性因素和新的潜在药物靶点。
药物重定位的潜力
药物重定位是一种基于将现有药物用于新医疗适应症的药物研发策略。虽然将新的癌症治疗方法从实验室推向临床的过程可能既缓慢又昂贵，但利用现有药物探索其是否可作为另一种疾病的有效治疗手段，则能节省时间、降低成本，并在许多情况下挽救生命。
例如，今年早些时候，布罗德研究所药物重定位中心开展的一项重大研究发现，近50种已获批或正在针对多种其他疾病（从糖尿病到炎症再到关节炎）进行临床试验的非抗癌药物，也具有杀死癌细胞的能力。 这项研究标志着研究人员首次对布罗德研究所庞大的、主要由非抗癌药物组成的药物库进行了抗癌能力筛选，并凸显了该研究在短期内为脊索瘤及其他罕见癌症寻找新治疗方案所蕴含的巨大潜力。正是基于这一潜力，药物重定位才成为我们2020年的五大战略重点之一。
快速转化为临床应用
如果取得成功，到 2020 年底，此次筛选工作将确定多种药物，这些药物将通过我们的药物筛选计划在脊索瘤小鼠模型中进行进一步测试。如果在小鼠模型中观察到活性，这些药物随后可以迅速进入人类临床试验阶段。
我们非常荣幸能支持该项目，并期待在全年内持续向您通报其进展情况。