2017年,我们启动了“ALL IN”活动:这是一项雄心勃勃的1600万美元计划,旨在把握脊索瘤研究领域的非凡机遇,并改善患者就医体验。今天,我们欣喜地宣布,得益于六千余名支持者的慷慨解囊,我们已成功跨越“ALL IN”活动的终点线。
“ALL IN”捐助者们推动了重大进展,为所有受脊索瘤影响的人带来了切实的希望。今天,我们满怀自豪与感激,回顾通过齐心协力“ALL IN”所取得的成就,并期待未来取得更加迅猛的进展。
短尾蛋白药物发现:从遥不可及到触手可及
直到最近,科学家们还认为“短尾蛋白”——脊索瘤的阿喀琉斯之踵——是一个“无法成药”的靶点,是一个无解的难题。 “ALL IN”彻底扭转了这一局面:主要障碍已被清除,全球多位顶尖药物研发专家正致力于攻克短尾蛋白,且多条研发路径上都取得了令人瞩目的快速进展。 通过这些努力,首批能够抑制脊索瘤细胞中短尾蛋白活性的化学工具已成功研制出来,目前多家实验室正竞相将这些工具转化为对患者有效的药物。
免疫疗法:新兴靶点与治疗策略
在“ALL IN”项目启动之前,人们几乎不知道脊索瘤患者能否从正在彻底改变某些其他癌症治疗方式的免疫疗法进展中获益,更遑论具体获益方式。如今,部分脊索瘤患者已显现出免疫疗法成功的迹象,潜在的新免疫疗法靶点已被发现,针对脊索瘤的首个细胞免疫疗法也取得了进展。 与此同时,多项研究项目已陆续启动,这些项目正在揭示脊索瘤细胞如何逃避免疫系统,以及如何中和这些防御机制。针对脊索瘤的免疫疗法现已迎来快速发展的契机。
药物重定位:更多“射门”机会
寻找一种能够治疗脊索瘤的现有药物,是短期内改善患者预后的最佳途径。但在“ALL IN”项目启动之前,针对脊索瘤的药物重定位才刚刚开始行动,我们评估有前景候选药物的能力十分有限,且此前仅有极少数药物曾在动物模型中进行过测试。 如今,所有 6,000 多种已获批药物均已在脊索瘤细胞中经过系统测试,60 多种药物及联合用药方案已在脊索瘤小鼠模型中完成评估,并且已有三项新的临床试验启动——其中两项已完成患者招募。 与此同时,来自“ALL IN”的资金扩大了我们药物筛选项目的能力,如今该项目能够比针对几乎任何其他罕见癌症更快、更高效、更全面地评估针对脊索瘤的新兴药物。
患者体验: 治疗历程的每一步都有支持
“ALL IN”计划促成了为患者、生存者及照护者创建的一系列新资源,其中包括多种病友互助选项——例如我们的在线社区 “脊索瘤联谊平台”和线上支持小组,以及针对不同患者经历量身定制的大量新教育资源。 如今,患者不仅在面临确诊或复发时可以向基金会寻求指导和支持,而且通过我们的“生存期计划”,基金会还将作为资源平台,帮助生存者及其共同幸存者在脊索瘤治疗历程的每个阶段——包括治疗结束后——都能过上优质的生活。 目前,我们正准备将患者服务扩展至国际范围,以便世界各地的脊索瘤患者都能从中受益。
临床研究:合作正在进行中
了解脊索瘤患者可能出现的各种预后情况,对于改进该疾病的治疗方法以及推动新药获批至关重要。 得益于“ALL IN”计划,我们与美国国家癌症研究所(NCI)及顶尖脊索瘤专家合作,启动了迄今为止关于脊索瘤自然史研究的最全面研究,并开设了面向儿科和年轻成人患者的脊索瘤专科门诊。 与此同时,我们已着手建立一个集中化的临床数据库,该数据库不仅将服务于NCI的研究,还将使其他研究人员能够解答未来可能出现的重要问题。
未来进步的跳板
这些成就得益于“ALL IN”项目提供的额外资金支持,这些资金为未来的进展奠定了基础,例如识别脊索瘤分子亚型和转移驱动因子的项目——这些都是为脊索瘤患者制定更个性化治疗策略的关键步骤。 此外,我们还为蓬勃发展的国际脊索瘤研究界吸引了新人才,提升了 内部研究能力,并扩建了支持研究的基础设施——这使我们能够以前所未有的方式推动脊索瘤治疗研发。
总而言之,“ALL IN”行动促成的这些重大进展,从根本上改变了面对脊索瘤的体验,永久性地提高了脊索瘤研究的可行性,并在近期及未来数年内为新疗法开辟了多条潜在路径。
为此,我们深表感激。感谢所有捐款者以及激励他人捐款的人士;感谢引领这一行动的筹款委员会成员;感谢与我们合作的基金会和机构;感谢那些即使在疫情期间仍推动研究前进的医生和科学家;还要感谢参与这项研究的众多病患。
正因这一集体成就,我们比以往任何时候都有更多理由充满希望;而有了希望,我们就更有充分的理由参与解决这一难题。我们期待继续与这个非凡的群体携手合作,借势当前的良好势头,推动我们的使命不断前进,直至每位受脊索瘤影响的人都能战胜病魔。
提供帮助的方式
我们知道,脊索瘤是一个可以解决的问题。问题能多快得到解决,取决于我们每一位受影响者的贡献:无论是捐款、举办筹款活动,还是参与研究。对于每一位受脊索瘤影响的人来说,都有许多机会推动研究取得进展,从而显著改善治疗方法和预后。