虽然最终可能需要新药来治愈脊索瘤，但对于有治疗需求的患者而言，在短期内获得更佳治疗方案的最快途径是利用现有药物。为此，我们的“药物重定位计划”正在系统地筛选这些治疗方案，旨在迅速启动具有充分依据的新临床试验。
“药物重定位计划”的核心是我们的“药物筛选计划”（DSP），这是一项工业规模的努力，旨在通过在实验室中利用脊索瘤细胞系和小鼠模型对现有药物进行测试，预测这些药物是否对该疾病有效。 DSP是整个脊索瘤研究界共享的关键基础设施，它使任何科学家或公司都能以远低于自行开展实验的时间和成本生成临床前的数据，从而显著降低了推进有前景的治疗概念所面临的障碍。
通过我们的DSP进行的实验有助于确定哪些方法最有可能使患者受益。并非每种显示出一定前景的药物都应推进至临床试验阶段；对于脊索瘤这种资金有限且患者群体较小的罕见癌症而言，这一点尤为重要。 我们的DSP平台支持对药物进行直接对比，从而确保只有最具前景的候选药物才能被推进。
近期，通过我们的药物重定位计划，已达成多项重要里程碑，包括：
- 基于DSP结果，已有五项临床试验启动或正在规划中：目前正在进行帕博西利、阿法替尼和培美曲塞的临床试验；西妥昔单抗的临床试验招募工作即将开始；塞利内索的临床试验正在规划中。
- 今年，我们位于哈佛大学与麻省理工学院布罗德研究所的受资助团队完成了对几乎所有现有药物针对脊索瘤细胞的全面测试：已评估超过6,000种药物，包括所有经FDA批准的药物以及有史以来针对任何疾病进入临床试验的大多数药物。 在此过程中，研究人员发现了若干值得关注的药物，目前正通过药物筛选计划（DSP）对其进行进一步评估。
- 布罗德研究所的研究人员发现的药物，以及其他研究团体和公司提名的其他有前景的药物和药物组合，正在以越来越快的速度通过我们的药物筛选计划（DSP）。 在过去的18个月里，已有31种有前景的治疗方案在脊索瘤小鼠模型中接受了评估。值得注意的是，这一数量几乎相当于此前在脊索瘤小鼠模型中测试过的药物总数，并且 超过了大多数其他同等罕见癌症的测试数量。
- 我们DSP近期开展的实验已确定五种新的治疗方案，能够显著延缓或阻止小鼠体内脊索瘤的生长。 我们希望其中一种或多种治疗方案能在明年进入脊索瘤的 II 期临床试验阶段。与此同时，部分患者可通过超说明书用药或正在进行的 I 期临床试验获得这些疗法。
- 本着快速共享数据的精神，在过去几个月里，我们已将体内药物筛选计划中的所有非机密数据公开发布在Figshare上，以分享我们的观察结果并推动进一步的研究。
在未来几个月内，上述大部分已显示出显著临床前疗效的疗法将完成测试。 今年春季，ChordomaFoundation医学 与科学咨询委员会将对数据进行评审，以确定针对脊索瘤患者开展这些药物的临床试验是否合理。此外，目前有20种药物及药物组合正在小鼠模型中接受评估，另有4种药物已排入测试队列，同时还有更多研究方案正在持续提出并接受审查。
展望未来，我们在该领域的工作将越来越侧重于识别那些不仅能阻止或减缓肿瘤生长，更能切实促进肿瘤消退的药物及药物组合。 我们还致力于开发一种适合测试某些类型免疫疗法的小鼠模型，这些疗法可能与脊索瘤相关；到2022年，我们将首次能够在我们的DSP中评估有前景的免疫疗法。
这些实验正以令人振奋的速度推进，而我们不断扩大的能力——包括增强的组织能力——将有助于我们在未来更快速、更高效地评估那些具有充分依据的药物及药物组合。我们衷心感谢支持者们，正是他们的帮助，使我们能够比针对几乎任何其他罕见癌症都更快、更高效、更彻底地推动药物重定位。