脊索瘤研究的新篇章

来自我们的执行董事乔什·索默：

对我而言，2021年的尾声是一个意义非凡的时刻：这标志着我踏上对抗脊索瘤之路已逾15年。 若说我感到幸运——这些年来依然身体健康，身边有我深爱的家人、真正出色的同事以及这个非凡的社区相伴——那简直是远远不足以形容我的心情。

对本基金会而言，今年无疑是迄今为止最为关键的一年，我想借此机会回顾一下在各位支持者的帮助下我们所取得的成就，同时也分享一下我们明年将迈出的重要一步。

以下简要回顾2021年的主要亮点：

• 为生存者及其共同幸存者提供了大量新资源
• “ALL IN”活动圆满完成
• 研究团队的关键人员招聘
• 在纽约大学、德国癌症研究中心（DKFZ）/明尼苏达大学以及西北大学启动了新的基础与转化研究项目
• 一项新临床试验获得资助
• 已鉴定出多种可在 小鼠体内抑制脊索瘤生长的药物
• CF资助的研究发表了创纪录的9篇新论文
• 在短尾蛋白靶向药物研发方面取得令人振奋的进展——包括最近发现的首批似乎能耗竭细胞内短尾蛋白的化合物！

所有这些（以及更多）进展都令人倍感振奋，并为未来更重大的突破铺平了道路。

但这份激动之中也夹杂着悲伤与焦急——目睹几位朋友面临复发或与病情恶化抗争。我很感激如今的研究进展比15年前快得多，更好的治疗方法已近在眼前，但这还远远不够。对于所有面临晚期疾病威胁的人来说，我们需要加快步伐。

这也让我想到未来一年将要发生的事情。

毫无疑问，仅凭增加资金投入就能取得更多进展，我们需要继续投资于高影响力研究，以寻找可转用于脊索瘤的现有药物，将免疫疗法的最新成果应用于该疾病，并推动短尾蛋白（Brachyury）相关药物进入临床阶段。 但若要以与我们的紧迫感相匹配的速度真正发现新疗法，我们越来越清楚地认识到，需要根本性的新能力来支持某些重要研究——这些研究在学术界或产业界环境中难以轻松或高效地完成。

我们的药物筛选计划是满足这一需求的关键第一步，它使任何研究人员或公司都能以远低于自行开展所需的时间和成本，在细胞和小鼠模型中测试有前景的药物 （迄今为止，我们已代表数十家合作方测试了超过65种药物，为四项正在进行的临床试验、一项计划中的试验以及更多可能很快启动的试验提供了理论依据）。

如今，我们正准备迈出加速研究进程的下一个重大步伐：2022年，我们将成立一个100%专注于脊索瘤研究的自有实验室。该实验室 将使我们能够开展一系列对转化研究和药物发现至关重要的实验。 这将使我们能够比目前通常所能做到的更快、更高效地跟进受资助者或合作者的某些研究成果，代表合作伙伴开展他们难以自行完成的实验，并更灵活地探索内部提出的假设。 我们的初衷是让学术界和产业界的合作伙伴专注于他们最具优势的领域，而我们的中央实验室则专门致力于弥合在严格评估治疗概念过程中常见的空白。

该实验室将位于北卡罗来纳州的研究三角区，由我们的靶点发现与转化研究负责人丹·弗里德（Dan Freed）博士领导。开始行动，我们已在达勒姆的 BioLabs 租用了一套设备齐全的实验台，并刚刚聘请了首位全职实验室人员。

在很大程度上，我们受到了囊性纤维化基金会治疗实验室（Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Lab）和肌萎缩侧索硬化症治疗研发研究所（ALS Therapy Development Institute）成功经验的启发和指引——这两个机构已通过各自的研究实验室，展现出推动相关疾病治疗研发的卓越能力。但据我们所知，这将是首个针对任何类型癌症的此类实验室。 我们对该实验室将创造的巨大潜力感到振奋——它将帮助我们更快地将生物学发现转化为脊索瘤的新疗法；同时，基于我们在这一过程中积累的经验，该实验室或许也能为其他癌症的研究提供宝贵的案例参考。

明年实验室正式投入运营后，我们将分享更多信息，并期待在项目逐步取得成果的过程中持续向您汇报进展。

在此之前，基金会全体成员衷心感谢您参与这项探索。