三十多年来,国际知名神经外科医生钱德拉·森(Chandra Sen) 博士——纽约大学朗格尼医学中心伯格曼家族颅底外科讲席教授——一直为脊索瘤及其他颅底肿瘤患者提供专业的手术治疗。 如今,作为脊索瘤基金会医疗咨询委员会的长期成员,森博士已在纽约大学朗格尼医疗中心组建了一支研究团队,共同开展一项旨在推动脊索瘤科学研究的新计划。
在未来四年里,森博士及其研究团队将致力于发现脊索瘤的新治疗靶点,旨在为患者提供更丰富的治疗选择。该项目的另一目标是鉴定脊索瘤的分子亚型,从而为临床护理提供更个性化的治疗方案。为实现这一目标,研究团队将结合两种研究方法:
- 确定低氧环境(缺氧)对脊索瘤生物学特性及免疫相互作用的影响。 与许多其他肿瘤类型不同,脊索瘤的血管生成较少;因此,相对于正常组织甚至其他肿瘤,其氧气水平往往非常低。研究人员推测,这种缺氧状态有助于脊索瘤规避免疫系统的攻击,同时也可能构成一种脆弱点,从而为新的治疗方法提供线索。 为探索这一问题,研究人员将研究在低氧条件下、并在肿瘤内部通常存在的免疫细胞存在下,实验室培养的脊索瘤细胞。这些实验将有助于确定可能有效克服低氧环境对脊索瘤免疫反应影响的治疗方法。 该项目这一部分将由纽约大学朗格尼医学中心神经病理学分部主任大卫·扎格扎格(David Zagzag)博士领导,他长期致力于研究脑肿瘤中缺氧与免疫反应之间的相互作用。
- 对脊索瘤肿瘤样本进行全面的基因组和免疫分析。研究人员将采用一种被称为“多组学”的方法,整合多层数据——例如肿瘤细胞和肿瘤相关免疫细胞中的遗传、表观遗传及DNA结构变化——从而全面了解这些改变如何促进肿瘤生长并导致对治疗产生耐药性。 通过利用森博士的脊索瘤患者及其他来源提供的肿瘤样本和临床数据,这项多组学分析将使研究人员能够识别脊索瘤的分子亚型,从而有助于预测临床预后、识别高危患者,并为个性化治疗决策提供指导。 所采用的研究方法将与Chordoma Foundation资助的其他近期启动的多组学项目相互补充并协调进行。该研究方向将由纽约大学朗格尼医学中心分子病理学主任马蒂亚·斯努德尔(Matija Snuderl)博士领导,他是一位在应用基因组学和分子诊断学指导癌症治疗方面具有丰富经验的专家。
这些研究方向的成果有望相互补充。例如,斯努德尔博士团队发现的表观遗传学改变将由扎格扎格博士的实验室进行进一步评估,以探究这些变化与脊索瘤在缺氧条件下生长能力之间的关联。
Chordoma Foundation正通过多种方式与纽约大学朗格尼团队开展合作。 该基金会的一项关键作用是确保各团队及时掌握全球脊索瘤研究领域的重大进展,使其能够迅速借鉴其他实验室的成果。在可能产生协同效应的领域,基金会将积极促成纽约大学朗格尼医疗中心与其网络中其他团队之间的合作。 该基金会还为研究人员提供技术和物资支持,包括提供脊索瘤细胞系、小鼠模型及相关数据。此外,基金会与纽约大学朗格尼医疗中心团队的密切互动,将确保一旦该研究产生初步数据,即可通过基金会的药物筛选计划率先对任何新的治疗概念进行验证。
该计划得益于多位捐赠者的慷慨支持,其中以伯格曼家族基金会(Bergman Family Foundation)为主,该基金会已向纽约大学朗格尼医学中心以及Chordoma Foundation作出重大慈善承诺,以开始行动。 通过慈善事业和专业工作,整个伯格曼家族长期致力于推动医疗保健事业的发展:斯坦利(Stanley)作为全球最大的面向诊所牙科和医疗专业人员的医疗产品及服务提供者——亨利·谢恩公司(Henry Schein Inc.)的董事长兼首席执行官; 玛丽昂·伯格曼博士作为一名退休的肺科医生;他们与子女及配偶——保罗和莎拉、爱德华(埃迪)和莎伦——共同支持全球医疗保健公平获取的各项倡议。 他们对这一特定项目的热情源于个人经历——埃迪是一名颅底脊索瘤生存者,曾在纽约大学朗格尼医学中心接受森医生及其团队的成功治疗。 通过这一经历,他们看到了一个契机,能够将该机构在脊索瘤治疗方面的卓越水平与其强大的研究能力相结合,从而使纽约大学朗格尼医学中心站在脊索瘤科学的最前沿,并为脊索瘤这一疾病吸引亟需的关注。 该基金会非常高兴,脊索瘤患者群体将从他们的慷慨捐赠中受益,并期待与纽约大学朗格尼医疗中心团队合作,以进一步加深对该疾病的理解。