临床试验结果积极
我们支持的圣约翰癌症研究所的一项临床试验表明，化疗药物培美曲塞对部分患者有效。
勇往直前，不断进步
我们执行董事乔什·索默的一封信
2023年，一系列重大的科学突破、新兴技术以及研究合作，加上Chordoma Foundation Labs提供的全新能力，共同汇聚成一股强大力量，为推进脊索瘤研究创造了前所未有的机遇。 而这个科研社区也以空前力度积极行动，抓住这些机遇，共筹集了超过700万美元，以推动我们的共同使命，并为未来取得更大进展注入动力！
特别值得一提的是，其中包括迄今为止针对脊索瘤研究的最大一笔单笔捐款：Oaz Nir 的一笔里程碑式捐赠。这笔捐赠源于他母亲罹患脊索瘤的亲身经历，以及他希望最大限度地提高及时为当前面临该疾病的人们找到有效治疗方法的几率。 加上其他捐助者的慷慨支持，这笔具有催化作用的投资正为我们寻求更佳治疗方案的探索带来前所未有的速度和规模。
正如您将在本报告中看到的，2023年标志着这一转折点的开始：我们在推进临床试验、在实验室测试有前景的治疗概念、支持创新研究项目以识别下一波潜在治疗方法等方面都取得了创纪录的进展，等等。 但这确实只是个开始，它为我们未来几年设定更高目标、加快步伐奠定了基础。
自2022年我病情复发以来，我深感事态的紧迫性，过去一年取得的进展所带来的乐观情绪，以及我对所有促成这些进展的人所怀有的感激之情，任何言语都难以充分表达。
总有一天，受这种疾病影响的人们将不再面临生命威胁，而当这一天到来时，正是因为像你们这样的人坚信这是一个可以解决的问题，并为此竭尽所能。
在那一天到来之前，我期待我们携手并进，确保我们社区中的每个人——无论身处何地、处境如何——都能获得所需的支持与关怀，并拥有更多希望的理由。
继续前进！
乔什
献词
在继续前进的道路上，我们缅怀那些因脊索瘤而英年早逝的人们，深知他们的经历以及对我们的社区所作的贡献，将永远铭刻在那些正与这种疾病抗争的人们改善预后之中。
我们将今年的年度报告献给我们的老朋友和支持者罗道夫·罗耶（Rodolfo Roye），他在与这种疾病抗争了25年后，于2023年底与世长辞。 在过去的十年里，罗道夫和罗耶家族为研究投入了大量资金，这些资金对于发现新的治疗靶点、建立我们的药物筛选项目以及支持多项现已初见成效的临床试验起到了关键作用。
我们将永远感激罗道夫对本机构使命的全力支持、他持续不断的鼓励，以及他和他的家人在推动这些进展中所发挥的巨大作用——正是这些进展，让我们如今获得了如此巨大的希望。
（图：罗道夫·罗伊[右]与妻子卢尔德斯及麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的斯图尔特·施莱伯博士）
研究进展 | 2023
研发全过程中的进展
2023年取得了重大的研究进展，这些进展有望在多个时间维度上改善治疗方案。
对于亟需在短期内获得更佳治疗方案的患者，我们推进了创纪录的8项临床试验，测试了已获批或正在开发用于治疗其他癌症的现有药物。 与此同时，我们致力于充实未来药物治疗的研发管线：在实验室中测试了13种更有前景的药物，以生成支持开展新临床试验所需的数据；并资助了14个基础与转化研究项目，这些项目有望揭示新的、更个性化的药物治疗方案。
今年，我们还通过扩充研究支持基础设施，继续为取得更多研究进展奠定基础，例如建立了首个骶骨脊索瘤小鼠模型、开发了一款可让科学家并行研究我们生物样本库中95例肿瘤的工具，并公开了更多数据。
这些努力与此前的研究投入相结合，最终促成了9篇经同行评审的 论文和海报的发表。
（图：纽约大学研究人员 大卫·扎格扎格（David Zagzag）、钱德拉·森（Chandra Sen）、克里斯汀·加尔布雷思（Kristyn Galbraith）和马蒂亚·斯努德尔（Matija Snuderl）博士，以及乔什·索默（Josh Sommer）；西北大学研究人员卡塔利娜·李-张（Catalina Lee-Chang）博士）
研究进展 | 2023
临床研究里程碑
在临床研究方面，最引人注目的是我们支持的培美曲塞临床试验结果：在参与试验的14名患者中，有10名患者的肿瘤病情稳定或缩小，其中大多数患者的症状有所改善——这是迄今为止所有经测试疗法中取得的最佳结果。
基于这项小型试验中令人鼓舞的发现， 我们在Chordoma Foundation Labs启动了研究，旨在筛选能与培美曲塞产生协同作用的药物，并向圣约翰癌症研究所拨款近60万美元，用于开展一项规模更大的II期临床试验，测试培美曲塞与免疫检查点抑制剂派姆单抗（Keytruda）的联合疗法。
此外，我们在今年举行的国际脊索瘤研究研讨会上公布了正在进行的西妥昔单抗临床试验的初步结果，该试验由我们提供支持，结果表明多名患者从该疗法中获益。基于试验第一阶段出现的数例应答病例，我们提供了资金支持，将试验规模扩大至共计29名患者。
西妥昔单抗临床试验的快速入组和扩大得益于我们新推出的“临床试验援助项目”，该项目在2023年为11名患者减轻了参与试验的经济负担。若资金允许，我们希望在未来试验中能将该项目惠及更多患者。
最后，基于“Chordoma Foundation Labs”和我们的“药物筛选计划”生成的数据，2023年有5项针对脊索瘤患者的新试验启动，另有3项未来试验的规划工作取得进展。
（图：临床试验参与者汤姆·吉亚拉塔纳及其女儿莉莉）
Testimonial
研究进展 | 2023
Chordoma Foundation Labs
Chordoma Foundation Labs（CF Labs）持续为治疗研发流程带来全新的速度与效率。今年，我们的科学家们对可能对脊索瘤有效的药物（及药物组合）以及如何以个性化方式应用这些治疗理念，获得了新的见解。
其中一个值得注意的例子是，一位研究合作者提出假设，认为一种名为“复制应激”的现象可能在脊索瘤治疗中发挥作用，并寻求 CF Labs 的帮助以迅速对此进行探索。 短短数月内，我们就证实了针对复制应激的药物在脊索瘤细胞中具有高度活性，并且能有效稳定或缩小小鼠体内的脊索瘤肿瘤。因此，我们的医疗咨询委员会批准了两个相关概念进入临床试验。
在另一个重要项目中，我们确定了一个可能的生物标记物，该标记物与对一类称为 EGFR 抑制剂的药物产生耐药性有关；在正在进行的西妥昔单抗试验和最近完成的阿法替尼试验中，该类药物对部分脊索瘤患者表现出抗肿瘤活性。 此类预测性生物标志物有助于识别最有可能从这一广泛使用的药物类别中获益的患者，同时避免其他患者接受对他们可能无效的治疗。
这两个项目的成果均以海报形式在美国癌症研究协会（AACR）年会上进行了展示——这是全球规模最大的癌症科学会议——并已发布到我们的公共数据存储库中，以便其他研究人员能够迅速基于我们的发现开展后续研究。
（图：CF Labs 主任 Dan Freed 博士在我们的国际脊索瘤研究研讨会上）
研究进展 | 2023
短尾蛋白药物发现
Brachyury（也称为TBXT基因）被认为是脊索瘤最致命的弱点，因此研发针对该靶点的药物始终是首要任务。今年，我们在CF实验室开发了四项新的检测能力，用于评估针对Brachyury的化合物，从而使研究人员和企业能够更轻松地开展Brachyury靶向药物研发工作。 与此同时，我们启动了首个内部药物发现项目，旨在开发可纳入新兴药物类别——蛋白质降解剂的化合物，从而精准定位并摧毁细胞内的短尾蛋白。
（图：CF Labs中经过基因工程改造、可产生短尾蛋白的细菌菌落）
构建社区，推动进步
7月，我们在波士顿举办了最新的“国际脊索瘤研究研讨会暨患者社群大会”，吸引了来自世界各地近200名研究人员、临床医生、患者及其家属齐聚一堂。这两场活动都令人倍感振奋，也充分彰显了这个社群的独特之处。点击此处查看活动回顾。
其中一大亮点是我们的“不凡奖”（Uncommon Awards）颁奖典礼——这是一项鼓舞人心的传统活动，旨在表彰那些以各种方式为我们的使命做出杰出贡献的社区成员。
Testimonial
教育与资源 | 2023
帮助患者获得最佳预后
今年，我们继续作为脊索瘤患者及照护者的可靠资源，为这段原本可能令人困惑且孤单的治疗历程带来专业知识、人际支持与希望。
我们的患者导航员为577名患者和照护者提供了免费的个性化指导——这是我们迄今为止最高的年度服务量，较2022年增长了近30%。
此外，我们还审核并新增了近三十位来自世界各地的脊索瘤专家至我们的“医师名录”中。
（图：玛丽·佩里洛与丈夫兼患者杰克·德沃金；两人均为我们社区咨询委员会的成员）
教育与资源 | 2023
联结脊索瘤患者群体
我们的在线社区“脊索瘤联谊平台”是一个充满活力的私密论坛，供脊索瘤患者及其家属全天候相互交流。 2023年，我们以更现代化、更易于使用的平台重新推出了“脊索瘤联谊平台”，该平台设有会员名录、私信和聊天功能、讨论帖等。我们还推出了该平台的移动应用程序（下载：Apple或Google Play）。
此外，我们为“病友联谊”（Peer Connect）项目新增了四名经过专业培训的病友向导。患者和照护者可报名参与该项目，系统将根据其脊索瘤经历的相似程度，为其匹配合适的病友向导。
教育与资源 | 2023
将我们的支持范围扩展至全球
我们的最终目标是为每一位受脊索瘤影响的人提供支持，无论其身处何地，而在2023年，我们在实现这一目标的道路上取得了重大进展。例如，我们新增了六种语言版本的网站，并首次推出了“脊索瘤社区地图”，该地图涵盖了全球4,122名患者。 此外，我们全新的“脊索瘤联谊平台”（Chordoma Connections）为美国以外的六个国家的成员开设了专门的讨论组，印度是最新加入的国家。我们还迎来了三位新的志愿者大使：来自澳大利亚的米斯蒂·布兰德（Misty Bland）、来自荷兰的沃利·范·拉尔霍文（Wally van Laarhoven）以及来自德国的卡罗琳娜·赫茨菲尔德（Carolina Herzfeld）。
因此，我们的全球影响力显著提升：目前，网站新访客中超过一半以及所有“患者导航员”案例中近一半均来自美国以外地区。
（图：项目经理金伯利·德·哈塞斯与德国大使伊蕾娜·巴杜拉）
我们的团队 | 2023
增强能力，推动进步
为了积极应对临床研究领域日益增长的机遇与需求，今年我们非常高兴地聘请了格雷格·科特（Greg Cote）医学博士、哲学博士——这位全球顶尖的脊索瘤医学肿瘤学家——担任我们的首席临床研究顾问。 在此新的兼职职位上，科特博士将领导我们在全球范围内开展工作，以优化并加速新脊索瘤治疗方案的临床研发进程。
此外，我们还欢迎脊索瘤生存者丹妮·派克（Dani Pike）加入，担任我们首位发展与参与专员，帮助社区成员获得参与我们使命的机会。
我们的社区咨询委员会也迎来了几位杰出的新成员：弗兰基·科尔德罗、艾伦·克雷金、杰克·德沃金、南希·福尔特、卡伦·赫曼森、玛丽·佩里洛和泰勒·西梅特。
最后，我们向长期担任运营总监的塔米·西尔弗索恩（Tammy Silverthorne），以及董事会成员英格玛·拉内维（Ingemar Lanevi）和朱莉·宋（Julie Song）致以敬意，以表彰他们在结束任职期间所作出的非凡贡献。他们多年的服务、辛勤工作和睿智建议，为我们的持续发展和可持续发展奠定了坚实基础。
（照片：团队成员丹妮·派克和凯特琳·斯莱皮安）
2023年捐赠者
感谢您助力我们的进步！
得益于社区的慷慨支持，2023年我们为实现使命筹集的资金达到了740万美元的新高。 我们衷心感谢每一笔捐赠，并对这个虽小却充满力量的社区所能共同实现的成就深感钦佩。请展开下方各部分，查看众多个人和组织——正是他们的捐赠汇聚成流，使2023年成为一个取得重大且持久进展的一年。
（特别感谢那些通过多年期认捐支持我们长期投资的捐赠者，这些投资对我们使命的成功至关重要。 根据我们的权责发生制会计方法，多年期认捐的全部金额将在认捐发生当年确认。认捐款项在后续年度的年度报告中以 * 标记，但不计入该年度的收入。)
对我们而言，准确地、按照每位捐赠者的意愿确认每一笔捐赠至关重要。如果上述名单中存在任何错误或遗漏，我们深表歉意，并愿立即予以更正。如有任何疑问、意见或需要更正之处，欢迎通过development@chordoma.org联系我们。
我们的美国国税局（IRS）990表及经审计的财务报表将在最终确定后添加至本报告中。往年的990表和财务报表可在此处查阅。
（照片：患者理查德·韦斯汀与妻子卡伦[均居中]，以及Chordoma Foundation Labs团队成员——该家庭曾支持过该团队的工作）
付诸行动 | 2023
捐赠的新高度，速度的新境界
在陪伴母亲度过确诊和治疗的整个过程后，奥阿兹·尼尔希望确保自己的母亲以及世界各地的脊索瘤患者都能尽快获得更有效的治疗。 “当我了解到Chordoma Foundation后，我清楚地意识到，他们的工作正在以远超常规的速度推动研究进展，而且只要有更多的资源，就有机会让患者更快地获得迫切需要的疗法，”奥阿兹说道。
基于这一认识，奥阿兹慷慨捐赠了一笔巨额善款，以助力将我们整个社区的集体努力提升到一个新的高度。 这些资金，连同其他捐助者的贡献，使我们能够以更快的速度推进当前许多最具前景的研究项目，同时为大量新的机遇打开大门，并为在不久的将来取得更重大的进展奠定基础。
这笔具有变革意义的捐赠激励着我们志存高远、加快步伐，我们迫不及待地希望与所有志同道合的人携手合作。
Testimonial
付诸行动 | 2023
将善意传递下去
2021年，当扎克·马丁被诊断出患有骶骨脊索瘤时，他联系了我们的患者导航员寻求指导。导航员为他对接了一位病友向导：苏珊·霍尔，她也是一位骶骨脊索瘤生存者。苏珊向扎克详细介绍了治疗过程中可能遇到的情况，并在扎克人生中最艰难的时期给予了他急需的同理心。
手术后，扎克深受鼓舞，决心回馈脊索瘤患者群体。他完成了我们的培训，成为了一名志愿者病友向导，渴望将苏珊曾给予他的支持同样传递给其他人。
扎克还致力于帮助改善脊索瘤的治疗方案。意识到这一需求后，他和妻子劳伦（Lauren）向我们的“临床试验援助项目”提供了慷慨捐助。该项目不仅帮助脊索瘤患者参与临床试验，还促进了试验的成功，从而惠及未来的患者。
“我们全家感谢Chordoma Foundation开展的研究、提供的信息以及建立的人际联系，这些不仅帮助了我们，也帮助了许多其他人，”扎克说道。衷心感谢马丁一家的慷慨捐助。
（照片：扎克·马丁及其家人）
社区筹款活动
举办线上和线下筹款活动的个人，在推进我们的使命方面发挥着至关重要的作用——这一使命旨在研发新疗法，并为正在与这种疾病抗争的人们提供必要的服务。
斯蒂芬妮·芬利（Stephanie Finley）是一位长期支持者兼生存者，她的家人已筹集了超过125,000美元。她说：“我们每年举办的筹款活动，让我有机会向亲朋好友分享我的脊索瘤经历，同时也让他们有机会帮助确保像我这样的脊索瘤患者在未来能获得更好的治疗。”
以下仅是今年我们社区组织的一些富有创意的活动示例。我们衷心感谢每一位筹款人，他们积极动员社交圈慷慨解囊的热忱，正在为所有受脊索瘤影响的人带来切实的改变。
克洛伊与脊索瘤抗争
美酒、舞蹈和狗狗！芬利一家为爱犬克洛伊举办的别出心裁的年度生日派对，在派对来宾的慷慨支持下，共筹集了60,000美元。
#马泰奥任务
为了纪念因脊索瘤去世的儿子马泰奥，迪福尔科一家举办了首届#MissionMatteo慈善高尔夫经典赛，旨在支持儿科脊索瘤研究。
百万分之一的派对
脊索瘤生存者米克·波滕帕和他的妻子诺琳最近庆祝了结婚50周年纪念日。他们希望宾客不要送礼，而是向改善脊索瘤治疗的慈善事业捐款，使他们一生筹款总额超过37.5万美元。
卡梅伦的酒吧巡游
由里科米尼家族主办的这项充满活力的传统活动，在连续举办的第11个年头筹集到了创纪录的善款。该活动旨在推动儿科脊索瘤研究的进展，以纪念卡梅伦·里科米尼。
斯隆·斯旺顿研究5公里跑
斯旺顿一家因年幼的女儿斯洛恩罹患脊索瘤离世，随后开展了多项重要的筹款活动。2023年，俄亥俄州的数百人穿上运动鞋，为儿科脊索瘤研究筹集了超过2.5万美元。
“为脊索瘤而行”
多年来，约翰·梅尼一直举办各种活动，以纪念他的儿子查克。今年，他在一天内走了71,000步，以此提高公众对脊索瘤治疗研发的关注并筹集资金。
“挥杆抗癌”
玛吉和乔恩·贝茨召集亲朋好友，在高尔夫球场共度了一天充满友谊的时光，延续了由他们的朋友、已故脊索瘤患者杰夫·席林开创的、持续了十年的传统。
脊索瘤团队
脊索瘤生存者史蒂文·曼德尔（Steven Mandel）所热爱的、日益壮大的赛事传统，迄今已筹集超过45万美元。今年“脊索瘤队”（Team Chordoma）的筹款人还包括弗兰基和玛雷亚·科尔德罗（Frankie and Marea Cordero）、安德鲁·戴维森（Andrew Davidson）、杰克·德沃金（Jack Dworkin）、亚历克斯·奥尔森（Alex Olsson）、玛丽·佩里洛（Marie Perillo）以及马特·绍尔霍夫（Matt Sauerhoff）。
线上筹款活动
伊琳·巴杜拉、莎伦·伯兰、弗兰基·科尔德罗、贝丝·卡利南、杰西卡·霍顿（如图）、蒂姆·麦考马克等人，以及许多其他人士都举办了线上筹款活动——这是为寻找治愈方法筹集资金最简单的方式。
Testimonial
付诸行动 | 2023
每一笔捐赠都加速了治愈进程
新一波脊索瘤治疗方法即将问世：这些疗法有望缩小肿瘤、预防复发，并维持患者的生活质量。
您今天的捐赠将使我们能够立即采取下一步行动，朝着这些治疗方法迈进：例如在实验室开展更多实验、启动新的临床试验、扩大我们的“临床试验援助项目”等。
只要我们齐心协力、持续投入，就有望在我们这一代人的有生之年，彻底改变这种疾病的预后。
（照片：米克和诺琳·波滕帕）
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