我们很高兴地宣布，我们的研究团队最近为脊索瘤患者发现了两种潜在的新治疗方案：一种是吉西他滨——一种广泛使用且价格低廉的抗癌药物；另一种是称为ATR抑制剂的一类药物，目前正处于临床研发阶段。
这两种治疗方案均利用了“复制应激”这一现象，该现象在脊索瘤中似乎具有较高的患病率。当细胞内的DNA在复制过程中遇到某种“应激”时，便会引发复制应激，这种应激可能干扰复制过程并导致DNA损伤。 关于脊索瘤中复制应激假说的线索，来自德国国家肿瘤疾病研究中心的研究人员；我们位于麻省理工学院与哈佛大学布罗德研究所的受资助者及合作者；以及我们医疗咨询委员会（MAB）成员、麻省总医院的格雷格·科特（Greg Cote）医学博士、哲学博士。
通过Chordoma Foundation Labs和我们的药物筛选计划，我们得以在脊索瘤细胞和小鼠模型中迅速生成数据。研究结果表明，在小鼠模型中，吉西他滨和ATR抑制剂在许多情况下确实能有效减缓脊索瘤的生长，甚至在某些情况下能使肿瘤完全消失。 事实上，在我们迄今测试的80多种药物中，吉西他滨对脊索瘤肿瘤的缩小效果最为显著。基于这一令人信服的数据，我们的医学顾问委员会（MAB）最近批准了这两项方案进入临床试验。
由于吉西他滨已获批用于治疗其他癌症，需要全身治疗的脊索瘤患者及其肿瘤科医生可将其作为超说明书用药选项加以考虑。（如对药物治疗方案有疑问，请咨询您的医生或患者导航员。如果您是已被处方吉西他滨的患者，我们非常希望了解您的治疗情况。）
尽管ATR抑制剂目前尚未获得FDA针对任何肿瘤类型的批准，但已有数种药物正在进行临床试验，我们目前正致力于为脊索瘤患者创造参与此类试验的机会——无论是通过扩展现有试验以纳入脊索瘤患者，还是专门针对脊索瘤启动新的试验。
这两种方案都将在Chordoma Foundation Labs进行进一步的临床前的测试，以确定哪些患者最有可能从中获益，以及联合疗法能否最大限度地提高该治疗方案的疗效。
复制应激在脊索瘤研究中是一个不断发展的课题。在本周美国癌症研究协会（AACR）年会上，我们通过海报展示了迄今为止的相关研究成果，包括利用该机制进行治疗的机制依据和临床前的理论依据。 我们正在与科特博士以及杜克大学医学院DNA复制专家邹李博士合作，进一步探索这一假说。
我们衷心感谢Chordoma Foundation Labs及药物筛选项目的捐赠者，正是他们的支持才促成了这些新发现，并助力我们日益扩大的、极具前景的治疗概念研发管线——这些概念正以前所未有的速度推进至临床阶段。