图片：桑托什·凯萨里博士
在一篇新论文中 ，圣约翰癌症研究所的桑托什·凯萨里博士（医学博士、哲学博士）领导的研究团队报告了一项试点研究的令人鼓舞的结果，该研究测试了化疗药物培美曲塞（Alimta）对复发或晚期脊索瘤患者的疗效。 在参与试验的14名患者中，有10名患者的肿瘤病情稳定或缩小（其中2名患者的肿瘤缩小幅度超过30%），且大多数患者的症状均有所改善。
“参与临床试验的部分脊索瘤患者获得了显著的临床获益，”凯萨里博士表示，“我们计划在未来的临床试验中进一步拓展关于培美曲塞的研究成果。”
“鉴于目前针对复发性和转移性脊索瘤的全身治疗方案有限，培美曲塞活性方面的这一早期证据非常令人鼓舞，”安德森癌症中心（MD Anderson Cancer Center）的Shreyas Patel医学博士补充道。他担任本机构医疗咨询委员会主席，并是董事会成员。
在本次试验中，根据RECIST标准（一种基于肿瘤最宽处是否显著缩小来评估癌症治疗有效性的标准衡量指标），14%的患者达到了部分缓解。 从整体情况来看，在接受伊马替尼（格列卫）或其他已在晚期经典型脊索瘤临床试验中进行评估的药物治疗的患者中，获得类似反应的比例不足5%。 中位无进展生存期为10.5个月，这意味着半数研究参与者在疾病未进展的情况下存活时间超过了10.5个月。此外，患者在试验期间未出现任何严重或意外的副作用，这与该款经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的药物已确立的耐受性特征一致。
这些数据表明，培美曲塞能够控制甚至缩小某些脊索瘤肿瘤，并改善患者的生活质量，这令人倍感鼓舞；但在培美曲塞成为脊索瘤的标准治疗方案之前，还需要在更多患者中验证这些结果。 新结果还表明，有机会测试培美曲塞与其他治疗方案的联合应用，以增强其疗效，其中包括被称为“检查点抑制剂”的某些类型的免疫疗法。 事实上，培美曲塞联合派姆单抗（Keytruda）是一种已被批准用于治疗某些类型肺癌的有效联合疗法，目前正在筹划一项针对脊索瘤的该联合疗法临床试验。
为了使所有晚期脊索瘤患者都能从药物治疗中获益，很可能需要多种有效的药物和药物组合；关于如何将对脊索瘤显示出疗效迹象的药物以个性化方式应用，我们仍有许多需要学习的地方。 为此，我们最近投资了六个专注于探索脊索瘤新治疗方案的项目 ，Chordoma Foundation Labs目前正在持续开展研究，以深入了解对脊索瘤显示出疗效迹象的药物在敏感性和耐药性方面的机制。
与此同时，我们鼓励患者就药物治疗方案的相关问题咨询主治医生或我们的患者导航员。
我们衷心感谢所有促成此次临床试验的人士：研究人员、参与试验的病患、捐款提供药物礼来公司（Eli Lilly and Company），以及我们的捐赠者。