3项由该基金会资助的临床试验已完成受试者招募
正在对培美曲塞、阿法替尼和纳武利尤单抗这三种药物进行临床试验。
年度报告与财务报表
我们执行董事乔什·索默的一封信
脊索瘤基金会(Chordoma Foundation)的成立,源于我们这些受该疾病影响的人希望掌握自己未来的主动权。自成立以来,我们齐心协力,改善了患者和照护者的就医体验,推动了研究进展——迄今已催生出近十种新的潜在治疗方案,并为未来更强大的疗法奠定了基础。
2022年标志着一次重大飞跃:这一年,我们推出了“脊索瘤基金会实验室”(Chordoma Foundation Labs),它正为治疗研发过程带来前所未有的速度与效率。 在实验室成立的第一年,我们建立了快速、可靠地开展各类重要实验的能力,生成了支持两种新治疗概念的数据,并展示了由患者主导的实验室与学术界及产业界合作伙伴之间可能产生的强大协同效应。如今,我们首次具备了将科研发现转化为新疗法的能力,其速度与我们所感受到的紧迫感相匹配。
与此同时,我们在整个研发过程中投入了高影响力研究,并持续扩充资源,以帮助脊索瘤患者、生存者及照护者应对治疗历程中的各个阶段。
这一年对我个人而言也意义深远:我经历了疾病复发,并在手术后成功康复,这使得近期一系列鼓舞人心的研究进展显得尤为意义非凡。 经历这次挫折后,我对Chordoma Foundation团队的坚韧与奉献、对那些为改善像我这样的患者治疗方案而不懈努力的医生和研究人员,以及对所有支持我们使命的人,都产生了更深的感激之情。
我很荣幸地分享我们的年度报告,这份报告体现了我对未来的日益增长的乐观情绪——在大家的帮助下,我们将共同的愿景变为现实。感谢你们让像我这样的患者有了真正的希望,相信我们终将战胜这一疾病。
继续前进!
乔什
2022年标志着我们及合作伙伴在发现更多——且更具前景——的药物方面迈出了重要一步,这些药物有望改变脊索瘤患者的预后,并迅速将它们从实验室推进到临床试验阶段。
正在对培美曲塞、阿法替尼和纳武利尤单抗这三种药物进行临床试验。
基于我们药物筛选计划所产生的数据。
基于我们的研究,我们目前正致力于将其付诸实践。
研究进展 | 2022
目前,许多条件已经具备,有助于增加新临床试验的数量、加快其推进速度并提高其质量。
迄今为止,我们的投资以及众多支持者慷慨解囊(正是他们的支持使我们的工作得以开展),正在迅速拓展那些无法通过手术和放射治疗控制肿瘤的患者的治疗手段。
上述临床研究里程碑以及未来即将实现的更多成果,得益于我们在2022年为加速治疗进程所增添的两个关键新要素:
“脊索瘤基金会实验室”(Chordoma Foundation Labs),通过该平台,我们可以灵活探索有前景的治疗概念,通过识别潜在的疗效预测因子来优化临床试验,并筛选出可能产生协同效应或克服耐药机制的药物组合。
临床试验援助项目,该项目减轻了参与试验的经济负担,并加速了试验进程;得益于此,基金会支持的安德森癌症中心西妥昔单抗试验的第一阶段已大幅提前完成患者招募。
与此同时,我们投资了多个以多组学和免疫学为重点的项目,持续推动新治疗靶点的发现,为下一波治疗浪潮打开大门。
(图:临床试验参与者托德·巴尔夫及其家人)
2022年,我们在各个优先研究领域都取得了令人鼓舞的进展,包括短尾蛋白(也称为TBXT基因)药物发现、药物重定位、免疫疗法、儿科脊索瘤研究等。
此外,我们还以作者、合作者以及资源和资金提供者的多种身份,参与了五篇经同行评审的论文的发表,其中一篇论文列出了迄今为止最全面的脊索瘤潜在治疗靶点目录。我们研究成果的完整出版物列表可在此处查阅。
这些成果共同展现了一个充满活力的国际研究社区,我们团结一致,致力于了解并最终攻克脊索瘤。我们衷心感谢受资助者和合作者在此项探索中与我们并肩同行。
一篇具有里程碑意义的论文揭示了脊索瘤的众多潜在治疗靶点。
在一篇综述文章中,我们提出了一些思路,旨在高效地确定更有效且个性化的治疗方案。
我们资助了两项新研究,旨在揭示脊索瘤如何与免疫系统相互作用。
受该疾病影响的家庭慷慨的新投资,为取得进展铺平了道路。
在一次重要的癌症研究会议上展示的海报,充分展示了我们实验室的能力及取得的进展。
我们的受资助者做到了曾被认为几乎不可能的事情:他们研制出了能够与短尾蛋白结合的化学化合物。
我们的“脊索瘤生存期计划”致力于在初次诊断和治疗阶段之后,持续支持脊索瘤患者及其家属的整体健康与福祉。
2022年,我们扩展了资源体系,新增了根据肿瘤位置分类的、关于常见副作用的深入信息:
教育与资源 | 2022
10月,我们在纽约大学朗格尼医学中心举办了脊索瘤患者社区会议,与会者听取了研究和治疗方面的最新进展,掌握了改善生活质量的新技能,并参与了与专家们进行的热烈问答环节。 在暂停线下聚会数年之后,能够与100多位患者、照护者、医生、研究合作伙伴及其他支持者重新建立联系,这既令人欣喜又充满活力。
此外,我们还推出了全新的活动日历,您可以在其中查阅即将举行的支持小组活动、网络研讨会、会议、社区筹款活动等信息。
(照片:莎伦·伯兰、苏·布伦内曼、艾琳·巴杜拉和克里斯·斯塔尔)
我们的团队 | 2022
2022年,我们致力于提升Chordoma Foundation Labs的研究能力,并迎来了首批两位实验科学家:宁多·蓬图里(Nindo Punturi) 和李·多拉特(Lee Dolat)博士。他们每天并肩工作,致力于探索脊索瘤的新疗法。
此外,脊索瘤生存者凯特琳·斯莱皮安(Kaitlin Slepian)加入我们,担任患者参与专员。
我们的董事会也迎来了新成员:拥有40多年会计经验的注册会计师莱斯利·阿德勒(Leslie Adler),以及具有患者权益倡导背景的梅根·斯图尔特(Megan Stewart)。梅根·斯图尔特同时出任了社区咨询委员会主席,该委员会还新增了艾琳·巴杜拉(Irene Badura)、诺琳·波滕帕(Noreen Potempa)和凯特琳·斯莱皮安(Kaitlin Slepian)三位成员。
衷心感谢我们的每一位员工、董事会成员及顾问委员会成员,感谢他们为我们的使命所贡献的才华与奉献精神。
(照片:科学家李·多拉特博士)
Testimonial
付诸行动 | 2022
2022年,劳伦·穆尔霍兰德(Lauren Mulholland)被确诊患有腰部的脊索瘤后不久,便找到了Chordoma Foundation——即便身处巨大的个人困境之中,她依然怀揣着为我们的使命贡献力量的坚定意志。 她决定举办一场线上筹款活动,以支持“Chordoma Foundation Labs”的启动,并将目标定为30,000美元。令人难以置信的是,劳伦及其人脉网络很快就将这一目标超额完成了十倍,筹集了近300,000美元!
他们的努力对我们实验室在成立首年便得以建立起至关重要的作用,并为其早期的诸多成功奠定了基础。
“我想成为解决问题的一份子——并且希望通过一个致力于快速行动的组织来实现这一点,”劳伦说道。
我们对她的慷慨之举深感敬佩,并衷心感谢她以及其他通过筹款活动对我们的工作产生巨大影响的人士。
付诸行动 | 2022
为Chordoma Foundation筹款的患者、照护者和朋友们,正在帮助我们改变治疗现状,并为那些依赖我们的人提供帮助。
今年,我们的社区筹款人组织了半程马拉松、生日派对、电子邮件募捐活动等丰富多彩的活动。我们衷心感谢他们的奉献精神,以及他们愿意动员自己社交圈中的慷慨人士,共同支持我们的使命。
(照片:史蒂文·曼德尔和“脊索瘤团队”)
我们衷心感谢每一笔捐赠,也感谢每一位慷慨解囊、为受此疾病影响的人们创造更美好未来的人士。请展开下方的各个部分,查看那些在2022年通过捐赠推动我们使命向前发展的个人和组织。
对我们而言,准确地、并按照每位捐赠者的意愿确认每一笔捐赠,这一点非常重要。如果上述名单中存在任何错误或遗漏,我们深表歉意,并愿立即予以更正。如有任何疑问、意见或需要更正之处,欢迎通过development@chordoma.org联系我们。
*表示对往年所作捐赠承诺的付款
采取行动
在大家的共同努力下,我们已经从很大程度上重新定义了面对脊索瘤的意义。然而,对更有效治疗方法的迫切需求依然存在。如今,我们的目标是开发出不仅能延缓病情进展,还能:
如果我们每个人都能尽己所能,这些新药物治疗距离我们只有数年之遥,而非数十年。为了实现这一愿景,我们需要您今天就捐款,以便立即推进后续工作,例如扩大实验室容量、与企业合作推进短尾蛋白药物研发、启动新的临床试验、扩展我们的临床试验援助项目等。
感谢您为所有面临脊索瘤的患者带来了真正的希望。
(照片:麦迪逊·琼斯)
Testimonial