我们很高兴地分享由本基金会资助的BN-Brachyury II期临床试验中一个令人鼓舞的里程碑。 昨日，我们收到试验发起方巴伐利亚诺迪克（Bavarian Nordic）的确认，该试验中首批接受治疗的脊索瘤患者之一出现了部分缓解（肿瘤缩小），其疗效达到了试验第一阶段预先设定的阈值。
因此，患者招募范围将扩大，新增19名局部晚期或转移性脊索瘤患者。新入组患者将与试验中的前10名患者共同参与，后者将继续接受治疗和评估，使总入组人数达到29人。
目前正在招募新患者的试验中心包括：
- 麻省总医院——波士顿（主要研究者Greg Cote）
- 梅奥诊所——佛罗里达州杰克逊维尔（首席研究员史蒂文·阿蒂亚）
- 梅奥诊所——明尼苏达州罗切斯特（首席研究员斯科特·奥库诺）
- 梅奥诊所——亚利桑那州斯科茨代尔（主要研究者马赫什·西塔拉姆）
意义
尽管迄今仅观察到一例应答，但这一初步的活性迹象进一步证明：针对在脊索瘤细胞中高度表达的蛋白质“短尾蛋白”产生免疫应答，能够促使免疫系统缩小肿瘤。 这也进一步丰富了日益增多的证据，表明免疫疗法在脊索瘤的治疗中可能发挥重要作用，并突显了该领域研究的重要性。
此外，该试验能如此迅速地推进，证明了针对脊索瘤开展设计周密的临床试验是可行的，并开创了一个先例，有望鼓励未来对相关试验的投资。
“这项试验的快速进展让我们备受鼓舞，最终结果可能比预期更早出炉。我们希望这一初步发现能在更多患者中得到验证，并期待 BN-短尾蛋白能为脊索瘤患者提供更多的治疗选择。”
——巴伐利亚诺迪克公司总裁兼首席执行官保罗·查普林。
这一快速进展很大程度上要归功于主要研究者、CF医疗咨询委员会成员——麻省总医院的格雷格·科特（Greg Cote）博士，以及来自梅奥诊所的同事们，他们为启动临床试验并招募患者付出了不懈努力。
作为首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定的脊索瘤治疗药物，BN-短尾蛋白有望为未来脊索瘤治疗药物的研发铺平道路。
展望未来
现在将有另外 19 名患者有机会参与该试验。对于有兴趣考虑这一治疗方案的患者，Chordoma Foundation 的患者导航员可协助解答疑问并提供更多信息。
该试验的主要目标是将客观缓解率从单纯放射治疗的不到5%（基于历史数据）提高到放射治疗联合BN-Brachyury疫苗治疗的至少14%。 其他成功指标还包括长期抑制肿瘤生长（无进展生存期）以及症状改善。
我们乐观地认为，随着时间的推移，将有更多的患者从这项试验中获益。 同时，我们衷心感谢美国国家癌症研究所所有研发出该疫苗的科学家、为脊索瘤临床试验提供资金支持的巴伐利亚北欧公司（Bavarian Nordic）、所有致力于确保本次试验取得成功的研究者及工作人员，以及最重要的是——那些通过参与试验推动脊索瘤治疗科学进步的患者们。
随着更多信息的披露，我们将继续在此及社交媒体上发布最新进展。