近二十年来,我们一直致力于系统性地消除那些通常阻碍脊索瘤等罕见病研究和治疗进展的障碍。如今,我们看到这些持续不断的努力开始产生滚雪球般的效果:2025年,该领域共同承诺所带来的切实成果比我们历史上任何一年都更为显著。
仅今年一年:
有三项由CF资助的临床试验启动并/或完成了受试者招募,其中包括测试西妥昔单抗(cetuximab)、ERAS-601和PYX-201的试验。我们还投资了旨在优化并规划未来临床试验的项目。此外,我们首次将“临床试验援助项目”的覆盖范围扩展至美国境外的患者。
我们发起了“TBXT挑战赛”,这是一项旨在推动应用前沿方法和技术来发现针对TBXT基因药物的奖金竞赛,TBXT基因是脊索瘤的标志性特征和核心脆弱点。
在安德森癌症中心(MD Anderson Cancer Center)开展的、由脊索瘤基金会(CF)资助的临床前的研究取得了一项突破性进展,为多种针对短尾蛋白的免疫疗法 开辟了道路。其中首项疗法 得益于美国国立卫生研究院(NIH)的一笔重大拨款,目前正朝着2026年开展临床试验的目标迈进。
Chordoma Foundation Labs继续作为转化研究和药物发现的加速器发挥作用。今年,CF Labs的科学家们测试了代表25种新治疗概念的药物,将其中几种推进至动物研究阶段,并通过Figshare等平台公开共享数据集,以便世界各地的研究人员能够在此基础上进一步深入研究。 与此同时,我们测试了800多种由内部及合作者研发、旨在靶向短尾蛋白的全新化合物。
为了发掘新的治疗机会并提升为个体患者提供个性化治疗的能力,今年我们向分布在四个国家、七家机构的重要研究项目投资了超过150万美元。
在取得研究进展的同时,我们还加强了对 患者和照护者的支持力度。 今年的新举措包括:个性化生存期护理计划、四场线下“脊索瘤社区日”活动,以及关于营养和 自我倡导等主题的教育网络研讨会。我们还继续拓展国际资源,帮助各地患者获得更好的预后,并邀请全球更多人士共同参与我们的共同使命。
基于这些进展,在2026年及以后,我们有望取得更快、更具意义的进展。以下是我们希望在未来一年中共同推进的部分目标:
启动新的临床试验,以验证近期在临床前的研究中表现优异的疗法,让患者更早获得更多治疗选择
构建基础设施,使未来的临床试验更加快速高效
推进相关研究,为开发针对短尾蛋白(brachyury)的免疫疗法提供指导
揭示脊索瘤如何逃避免疫系统的机制,并测试旨在突破这些防御机制的前沿方法
我们深知,要把握所有这些机遇以及未来可能出现的新机遇,需要更深层次的参与和投入, 但我们也坚信,这个群体——包括拒绝安于现状的患者及其亲人、支持充满挑战但富有回报的科学研究的捐赠者,以及将攻克脊索瘤视为己任的全球临床医生和研究人员——必将持续积极行动。
如果您有能力在年底进行任何数额的捐赠,我们将深表感激,并期待您的支持。
感谢您与我们并肩同行!