由Chordoma Foundation资助的阿法替尼Ⅱ期临床试验结果，近日在世界最大的肿瘤学会议——美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行了汇报。
研究人员报告称，在30名将阿法替尼作为一线全身治疗的患者中，40%的患者在12个月内未出现肿瘤进展，其中4名（13%）患者根据RECIST标准达到了部分缓解（即肿瘤缩小至少30%）。 值得注意的是，获得部分缓解的患者的中位无进展生存期接近28个月。 在第二组研究中，患者在其他治疗方案进展后接受阿法替尼治疗，其中38.5%的患者在9个月时未出现疾病进展。无论是一线还是后续治疗组，其无进展生存率均超过了预先设定的成功标准——即分别在12个月或9个月时达到30%。
这些结果表明，部分脊索瘤患者可从阿法替尼中获得长期获益。同时，这也迫切需要确定能够预测哪些患者最有可能从阿法替尼等EGFR抑制剂中获益、哪些患者不太可能获益的预测性生物标志物，从而使后者能够避免尝试EGFR抑制剂所带来的潜在副作用和机会成本。 目前，研究团队、Chordoma Foundation Labs及其他机构正在开展后续研究，以确定此类生物标记物。
我们衷心感谢莱顿大学医学中心、意大利国家肿瘤研究所和伦敦大学学院的研究人员，以及使这项重要试验得以开展、从而帮助发现新的治疗方案的患者和捐赠者。
ASCO大会上其他与脊索瘤相关的亮点包括：
评估 ERAS-601 联合或不联合西妥昔单抗（ SHP2 抑制剂联合或不联合 EGFR 抑制剂）的 II 期临床试验 ： 详细摘要可在此处查阅，简而言之，该试验——基于我们与麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所施赖伯实验室的合作成果以及CF Labs的研究工作——取得了令人鼓舞的结果，大多数脊索瘤患者出现了肿瘤缩小。
tuvusertib 联合 avelumab（ ATR 抑制剂 + 免疫检查点抑制剂）的 I 期临床试验 ：该试验中观察到的唯一部分缓解病例来自一名脊索瘤患者，这进一步巩固了我们对 ATR 作为脊索瘤治疗靶点的持续关注。
KB-0742（ CDK9抑制剂）I期临床试验 ：该研究显示，在脊索瘤等依赖转录的癌症中出现了令人感兴趣的活性迹象，基于临床前的活性数据，共有5名脊索瘤患者纳入了该试验。
尼沃卢单抗联合雷拉替单抗（免疫检查点抑制剂）的信号探索研究：结果显示，9名脊索瘤患者中有1例在1年时出现部分缓解，4例病情稳定，这与先前免疫检查点抑制剂的研究结果一致。
欢迎对参与临床试验有疑问的患者及照护者联系我们的患者导航员。 经本机构医疗咨询委员会认可的药物临床试验完整列表可在此处查阅。特别值得一提的是，我们继续鼓励晚期脊索瘤患者与主治医生商讨，由我们支持的、在MD安德森癌症中心开展的西妥昔单抗临床试验是否适合他们。试验相关的差旅费用可申请经济援助。