Chordoma Foundation非常高兴地宣布，已颁发了两项各25万美元的新研究资助，旨在更全面地了解脊索瘤的生物学特性。这笔资金将支持由明尼苏达大学（U of M）、德国癌症研究中心（DKFZ）以及位于德国海德堡的国家肿瘤疾病中心（NCT）的调查人员领导的研究团队，帮助他们揭示脊索瘤转移的驱动因素，并发现不同肿瘤亚型（包括不同解剖位置的肿瘤）中可作为治疗靶点的差异。 预计他们的研究成果将揭示新的治疗靶点，并为脊索瘤患者制定个性化治疗策略提供依据。
协同效应为成功奠定基础
这些团队将由明尼苏达大学颅底和垂体外科中心神经外科主任安德鲁·文泰彻（Andrew Venteicher）博士，以及德国癌症研究中心（DKFZ）和德国海德堡国家肿瘤疾病中心（NCT）肿瘤内科学部门负责人、NCT常务董事斯特凡·弗罗林（Stefan Fröhling）博士共同领导。 我们已将这两个研究组联系起来，从而能够协调工作，并在美国和欧洲的患者队列之间交流观察结果和数据。
两组研究团队均可获取大量脊索瘤肿瘤样本。文泰彻博士的团队正与匹兹堡大学医学中心合作，以获取全球规模最大、质量最高的颅底肿瘤样本集，其中包括原发性和复发性脊索瘤样本。 弗罗林博士的样本与之互补，涵盖所有解剖部位的肿瘤，且富含晚期病例，这些样本来自欧洲接诊量最大的脊索瘤诊所之一。两支团队已生成令人信服的初步数据，这使他们能够迅速获得有意义的生物学见解。
从全局中汲取经验
在过去的十年中，人们对脊索瘤生物学的各个方面——基因（基因组）、基因转录（转录组）和蛋白质功能（蛋白质组）的改变——的了解取得了重大进展。 但在全面把握这些以及其他生物学层面（其他“组学”）如何整体相互作用以驱动疾病行为方面，仍然存在重大空白。 这些“组学”层级各自提供了关于肿瘤性质的重要信息，这就像地图的不同图层（例如地形图、道路图、卫星图）描述了地理区域的不同方面一样，只有综合分析多个图层，才能呈现出有意义的全貌。
为了描绘这幅更完整的图景，我们的受资助者将对脊索瘤患者的血液和肿瘤样本应用各种先进的“组学”方法。 通过对大型肿瘤队列数据进行分析，并将其与临床预后数据进行匹配，各研究团队将确定特定患者亚组之间是否存在可干预的差异——例如，根据不同的解剖位置（颅底、脊柱和骶骨）——旨在建立更个性化的治疗方案，以改善患者预后。 另一个目标是发现新的治疗靶点，特别是针对转移性疾病患者。为支持这一目标，研究团队已收集了包括转移性肿瘤和原发肿瘤在内的样本，其中部分原发肿瘤最终发生了转移。 通过寻找这些肿瘤类型内部及之间的相似点和差异，研究人员将能够识别转移性肿瘤共有的特征，并帮助确定驱动转移过程的因素。
此外，由于弗罗林博士的研究队列中包含许多晚期患者，他们曾接受过各种全身治疗（无论是超说明书用药还是临床试验），因此研究人员能够探索能够预测这些治疗反应的预测性生物标志物。
在短期内，随着这项工作产生新的治疗假说，本基金会的药物筛选计划将随时准备对这些假说进行快速而系统的验证。
践行我们的研究价值观
本着我们进行战略性投资的承诺，这些项目是通过竞争性评选过程选出的：由专家评审小组对最初的19个研究构想进行了全面评估，以确定最有可能填补我们的科学顾问所指出的关键知识空白的研究项目。 Venteicher 博士和 Fröhling 博士凭借其专业知识、卓越的能力、令人信服的初步数据以及善用共享资源的意愿，使他们的团队处于极佳的位置，能够解答当前面临的问题。
我们衷心感谢贝克曼家族基金会（Beckman Family Foundation）、“Team Mac”募捐活动以及其他捐赠者，正是他们的慷慨解囊使这些项目得以实施。