我们的药物筛选计划使研究人员和企业能够以远低于自行开展测试所需的时间和成本，在脊索瘤细胞和小鼠模型中测试有前景的药物，并有助于生成必要的临床前的数据包， 从而尽快 启动具有充分依据的新 临床试验 。 本周，我们很荣幸作为共同作者，在美國癌症研究協會（AACR）年会上展示了两份海报，分享了新的药物筛选数据：
- 我们与 Sphaera Pharma 合作，测试了一种针对PI3K/mTOR 通路的药物——该通路是脊索瘤中最常见的上调靶点之一。 小鼠模型实验表明，该药物既能单独显著抑制脊索瘤的生长，又在联合用药试验中显示出可能增强帕博西利（palbociclib）——一种正在脊索瘤临床试验中的CDK4/6抑制剂——疗效的潜力。
- 我们与Kronos Bio合作，研究了一种旨在抑制CDK9的 药物。CDK9被认为通过抑制“短尾蛋白”（brachyury）——脊索瘤的“阿喀琉斯之踵”——在阻止脊索瘤细胞增殖方面发挥着关键作用。数据表明，该药物在脊索瘤小鼠模型中表现出剂量依赖性的抗肿瘤活性，且与阿法替尼（一种正在脊索瘤临床试验中的EGFR抑制剂）联合使用时，疗效有所提升。
这两组结果均可为未来的脊索瘤临床试验提供理论依据。它们也彰显了我们药物筛选计划所推动的高效进展——该计划作为一项强有力的工具，使企业和研究人员能够整合专业知识与资源，致力于为脊索瘤患者寻求更有效的治疗方案。
在未来一年里，我们将继续通力合作，评估有前景的脊索瘤治疗方案，重点关注能够缩小肿瘤而非仅仅抑制其生长的药物及联合用药方案。 此外，随着CF Labs（首个 100% 专注于脊索瘤研究的实验室）的近期启用，我们将进一步加快与学术界及产业界合作伙伴共同为脊索瘤患者提供更佳治疗方案的步伐。
此外，我们在癌症研究所（Institute of Cancer Research）和布罗德研究所（Broad Institute）的受资助研究人员展示了一份海报，介绍了他们关于定义直接和间接抑制脊索瘤中短尾蛋白作用的令人印象深刻的研究成果。
此次AACR会议还为我们提供了一个机会，重点展示了本基金会在另外两个领域的进展和经验教训。在其中一场会议中，我们分享了与美国国家癌症研究所合作开展的脊索瘤自然史研究如何推动临床研究的发展。 此外，在一次聚焦 罕见癌症成功治疗药物研发的小组讨论中 ，我们介绍了针对短尾蛋白靶向药研发的最新里程碑。