今年早些时候，我们成立了“Chordoma Foundation Labs”，这是我们自己的研究实验室，旨在为脊索瘤研究带来更快的速度、更高的效率和更大的灵活性。这就是新实验室背后的故事，以及我们对它的愿景。
Chordoma Foundation一直怀着强烈的紧迫感——这种紧迫感驱使我们寻找不仅能帮助未来患者，还能为当前受此疾病困扰的人们带来希望的治疗方法。
正是这种紧迫感激励着我们不断探索加速研究进展的方法。
当然，资金对推动研究至关重要。但我们也意识到，还有许多其他因素同样关键：强大的研究社区、快速的数据共享、对肿瘤组织和模型等科学资源的获取，以及病患参与研究等，仅举几例。
过去十五年间，随着这些条件的逐步落实，脊索瘤研究迎来了蓬勃发展——数百名研究人员加入了这一领域，已确定了许多潜在的治疗方案，其中七种已进入临床试验阶段，而可能带来更佳治疗选择的新发现也正源源不断地涌现。
然而，尽管这一切都令人鼓舞，但这些发现转化为更有效治疗方案的速度仍然太慢，无法满足患者的迫切需求。
一个重要原因是当前生物医学研究的组织方式。
例如，那些拥有推动癌症新疗法发展所必需的专业知识或技术的公司和科学家，往往在开展脊索瘤研究之初便缺乏相关经验。对许多人而言，承接脊索瘤项目不仅难度极大，甚至可能根本不可行。这可能耗资巨大。 存在学习曲线。还有其他优先事项与之竞争。有时他们甚至缺乏必要的设施。即便是对于资深的脊索瘤研究人员——所幸如今这样的人已经不少——某些关键实验的启动也十分缓慢，若非常规操作则效率低下，有时甚至根本不符合他们的专业领域或研究兴趣。
在这种情况下，无论投入多少资源，研究推进的速度都存在结构性限制，正如发动机的最高时速也是有限的。到了某个阶段，要想跑得更快，就需要更强劲的引擎——而这正是我们决心为脊索瘤研究打造的。
作为第一步，七年前，我们着手建立一种更快、更经济的机制，用于在脊索瘤小鼠模型中测试有前景的疗法——这些实验对于论证、确定优先级并合理设计人类临床试验至关重要，但对个体研究者而言，往往因成本过高或操作困难而难以实施。 通过建立我们的“药物筛选计划”——该计划在一家专业合同实验室中代表各合作方开展这些实验——我们已成功测试了70多种药物，而此前仅测试过寥寥几种，这一数量远超大多数罕见癌症的药物测试数量。
这一举措产生了巨大影响：实验结果为五项正在进行的临床试验（以及至少另外两项正在规划中的试验）提供了理论依据，并吸引了制药公司对这些试验投入数百万美元的投资。
然而，当前研究生态系统中的缺口仍在阻碍科研成果向临床试验的转化。
鉴于我们看到了在脊索瘤研发全过程中为其他领域带来类似灵活性和效率提升的需求与机遇，今年年初，我们成立了CF Labs：这是首个100%专注于脊索瘤研究的实验室。 据我们所知，这也是针对任何癌症类型的首个此类实验室。但这一构想并非完全没有先例。我们的目标是效仿囊性纤维化基金会治疗实验室（Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Lab）和肌萎缩侧索硬化症治疗研发研究所（ALS Therapeutic Development Institute）的模式，这两家机构都在推动各自疾病的多项治疗进展方面发挥了催化作用。
CF Labs 位于北卡罗来纳州达勒姆市设备齐全的生命科学研究设施BioLabs 内，专门针对脊索瘤细胞开展各类关键实验——从验证新的治疗靶点，到确定各种治疗方法对细胞行为的影响，再到识别细胞产生药物耐药性的机制。 这种专业化带来了规模经济效应，与大多数独立的学术或行业实验室相比，显著降低了实验所需的时间、成本和难度。 随着时间的推移，这也将促进深厚专业知识和技术诀窍的积累，我们预计这将提高最终数据的质量、可靠性和可重复性，尤其是与那些不经常在脊索瘤模型中进行同类实验的实验室相比。
其宗旨是弥合学术界与产业界合作伙伴在能力及核心优势方面的差距，使他们能够更切实地将各自在生物学、技术及治疗方面的专业知识应用于该疾病的研发。
在过去的几个月里，在我们的靶点发现与转化研究负责人丹·弗里德（Dan Freed）博士的领导下，该实验室取得了良好的开端。弗里德博士在学术界和产业界拥有超过十五年的基础与转化癌症研究及药物研发经验。 目前，我们已聘请了首位全职实验室科学家，引进了21株脊索瘤细胞系，建立了多项实验能力，并着手开展首批三个项目——在CF Labs成立之前，这些项目均无法实施。
其中一项是受马萨诸塞州总医院肿瘤科医生、CF医疗咨询委员会成员格雷格·科特（Greg Cote）博士委托，对一种能够预测对某类药物敏感性的预测性生物标志物假说进行验证。另一项是验证我们的一位受资助者发现的潜在脆弱点，以此激励某家生物技术公司针对该信号通路开发药物。 第三个项目是由内部主导的，旨在确定导致某些脊索瘤对阿法替尼及其他EGFR抑制剂敏感或耐药的病因。我们计划不久后启动另外两个项目，目前还有更多项目正在排队等待。
起初，CF Labs 的核心重点是加速现有药物在脊索瘤治疗中的重定位——这些药物已获批用于治疗其他疾病，或已进入人体临床试验阶段。但这仅仅是个开始。 实验室的下一阶段将是建立必要的能力，以简化针对脊索瘤主要“阿喀琉斯之踵”——短尾蛋白（brachyury）的新药研发流程。在此基础上，我们旨在继续扩大实验室的规模，以应对整个临床前的研究和治疗开发领域中最关键的问题和需求。 最终，我们的愿景是将实验室打造为一个发现引擎，其速度不再受后勤因素限制，而仅受生物学本身及推动其运行的资源所制约。
这是脊索瘤研究界的实验室，它赋予我们这些受该疾病影响的人前所未有的力量，让我们能够影响我们所渴望的治愈方法的探索——甚至可能影响我们自己的未来。对我而言，目前没有比这更强大的希望之源了。
基金会团队期待与研究人员、企业以及所有与我们同样热切期盼加速推进治愈研究的人士合作，以充分发挥该实验室的催化潜力。我们希望您能加入我们的行列，并期待为您提供机会，共同见证这一全新研究引擎加速运转时的进展。
如需探讨研究合作事宜，请 联系丹·弗里德（Dan Freed）。如欲通过慈善捐助助力实验室工作，请联系 肯尼·布莱顿（Kenny Brighton） 或点击此处直接捐款。媒体咨询请联系萨拉·尼克（Sara Nick）。
我们最近举办了一场关于 CF Labs 的网络研讨会，内容涵盖了当前正在进行的研究以及未来的发展机遇。您可点击此处观看录像。