脊索瘤团队
14年来一直与脊索瘤抗争的生存者史蒂文·曼德尔（Steven Mandel）所创立并日益壮大的这项深受喜爱的赛事传统，多年来已筹集超过50万美元善款，其中2024年得到了穆尔霍兰德（Mulholland）家族、杰克·德沃金（Jack Dworkin）、玛丽·佩里洛（Marie Perillo）、阿德里安娜·彭茨（Adriana Pentz）等众多人士的大力支持。 （请预留时间：脊索瘤团队将于2025年10月5日再度出征！）
转折点
我们执行董事乔什·索默的一封信
过去这一年发生了几个重大转折点：这些成就改变了我们在共同抗击脊索瘤的斗争中所能实现的目标，为研究开辟了根本性的新机遇，并改善了患者的预后。
例如，我们支持的三项临床试验显示，部分晚期患者从中获益显著，这为提升诊疗标准和未来联合疗法铺平了道路。 与此同时，CF Labs 能力的提升为脊索瘤开辟了全新的治疗途径，并极大地加快了针对脊索瘤“阿喀琉斯之踵”——TBXT基因的药物研发进程。 此外，通过扩大我们的“临床试验援助项目”，我们在消除参与临床试验的经济障碍方面迈出了重要一步，同时提高了未来临床试验的可行性和速度。
我们还为未来的突破播下了种子，包括启动“TBXT挑战赛”——这是一项旨在推动针对短尾蛋白药物研发突破的奖金竞赛——以及颁发了创纪录数量的研究资助，以发掘新的治疗机会。
对患者而言，这一切意味着获得更佳治疗的切实机会。不是“总有一天”，而是“很快”。
2025年，我们的前进道路比以往任何时候都更加清晰且雄心勃勃：我们将基于受资助者及我们实验室的最新发现启动临床试验，确定哪些患者能从新兴疗法中获益最多（以及如何组合这些治疗方案以发挥最大效果），并推动有前景的短尾蛋白靶向治疗药物更接近临床试验阶段。
若没有我们社区中众多成员的奉献，这一切进展都无从谈起。每一位发挥才华的研究人员、每一位提供专业护理的医生、每一位病患参与研究的患者、每一个举办筹款活动的家庭、每一位捐款的捐赠者——你们是今年这些令人振奋的里程碑背后的驱动力，也是我们能够为未来取得更多成就奠定基础的原因。
随着我们这个社区的不断壮大，以及每年累积的集体进步，我们作为社区已具备更强的能力，去实现我们所追求的未来。我衷心感谢每一位与我们并肩同行、共同致力于这一使命的人，并迫不及待地期待我们接下来将共同取得的成就！
继续前进！
乔什
献词
在继续前行的过程中，我们缅怀那些因脊索瘤而英年早逝的人们，并对他们的勇气和持久的贡献深表感激。我们将本年度报告献给麦克·西尼斯（Mac Sinise），他在与转移性脊索瘤抗争五年半后，于2024年初与世长辞。
麦克的坚韧不拔、他追求并坚持尝试所有可用治疗方案的决心，以及即使面对难以想象的挑战仍与人分享的喜悦，激励了我们以及这个社区中的许多其他人。他与病魔的艰苦抗争，使我们的工作更具紧迫感，并推动我们不断努力，以更快的方式为患者带来更好的治疗方案。
在麦克患病期间，他的父母加里和莫伊拉·西尼塞——连同他们的家人、朋友和社区——慷慨捐助，以加速研究进展，包括支持Chordoma Foundation Labs的成立，以及近期开展的临床试验，这些试验催生了首批能使晚期患者受益的疗法。 尽管这些新疗法最终未能阻止他的病情恶化，但它们今后将为其他患者带来的益处，将成为麦克在这个社区中留下的永恒遗产。
为了完成麦克未竟的事业，并在加里·西尼斯基金会一位慷慨捐助者的帮助下，他的家人今年设立了“麦克基金”（MAC Fund）以纪念他。加上麦克生前所启发的筹款以及他去世后的捐款，西尼斯家族及其支持者已筹集了惊人的600万美元，且数额仍在持续增加。 如今，我们正将这些资金投入实际应用，以加速实验室的新发现，并扩大患者参与临床试验的机会。
多亏了麦克，也多亏了他所激励的众多人士展现出的非凡慷慨，解决脊索瘤所带来难题的时间表已大幅缩短，无数脊索瘤患者如今对获得更好的预后充满了希望。为此，我们深表感激。
照片: Mac with his father Gary Sinise
Testimonial
研究进展 | 2024
临床研究里程碑
我们的临床研究策略侧重于迅速测试针对脊索瘤患者的潜在有效疗法，这些患者的肿瘤已无法通过手术或放射治疗得到控制。 今年，由我们推动开展的三项临床试验——分别测试培美曲塞、阿法替尼以及ERAS-601联合西妥昔单抗——均报告了令人鼓舞的结果，这不仅证明了我们的研究投入产生了切实成效，也为患者提供了潜在的新治疗选择。
这些发现还为联合治疗方案奠定了基础，有望让更多患者获得更持久的治疗益处。例如，基于这些结果，我们支持启动了一项测试培美曲塞联合派姆单抗的新临床试验，该试验目前正在招募患者。
此外，为帮助更多患者参与临床试验并加快试验进程，我们扩大了“临床试验援助项目”的覆盖范围，降低了参与我们医疗咨询委员会认可的任何试验的 经济门槛。与此同时，我们对药物治疗清单进行了全面更新，使患者及其医生能够更便捷地识别相关的治疗方案。
展望未来，我们有机会在未来三年内启动至少六项II期临床试验，其中可能包括首批支持脊索瘤药物监管审批的试验。为了实现这一目标，我们需要进一步提高脊索瘤临床试验的效率，使其能够更快、以更低的成本完成。 为此，我们在2024年投资了四个互补性项目，旨在厘清脊索瘤患者过往对药物治疗的反应情况，这将为未来临床试验的更科学设计提供基准，并促使监管机构就脊索瘤药物审批路径提供必要的指导。
接下来，在获得充足慈善支持的前提下，我们计划投资建设临床试验基础设施，以加快试验启动和受试者招募进程。这些举措将共同降低行业对脊索瘤临床试验的投资风险，并显著加快将有效疗法提供给脊索瘤患者的进程。
照片: Rick Gehl [L], patient and Perseverance Pledge donor, with family
研究进展 | 2024
短尾蛋白药物研发进展
短尾蛋白（也称为TBXT基因）是脊索瘤的关键驱动因子，并在多种其他癌症中发挥作用，但直到最近，它仍是一个难以捉摸的药物靶点。在过去的一年里，我们采取了重大举措来改变这一局面。
最引人注目的是，我们发起了“TBXT基因挑战赛”——这是一项奖金池初始规模达50万美元的竞赛，旨在激励科研人员针对该靶点开发创新药物。 该竞赛旨在利用包括人工智能驱动和计算方法在内的一系列新兴技术，邀请研究人员开发强效的短尾蛋白靶向化合物，这些化合物可作为各类药物研发的起点。 由于存在多种有望解决这一问题的途径，但无法预知哪种方法最有可能成功，因此该挑战赛旨在激励多样化的并行研究，将潜在解决方案的范围扩展到仅通过资助个别项目所能达到的水平之外。
该挑战赛依托 CF Labs 在短尾蛋白药物发现领域的新能力，这些能力极大地降低了研究人员和企业将尖端技术和方法应用于这一关键靶点的门槛。 我们全新的临床前的检测/测定方法——曾在结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上通过获奖海报展示——为评估潜在候选药物和推进有前景的先导化合物提供了关键基础。 一个值得注意的例子是，CF Labs生成的数据帮助Talus Bio公司筹集了1120万美元，其中部分资金将用于推进短尾蛋白药物发现项目。
在未来三年内，克服那些历史上一直阻碍着针对短尾蛋白等难攻克靶点进行早期发现的剩余障碍将至关重要。为此，在充足资金的支持下，我们将扩大“TBXT基因挑战赛”的规模，为企业推进短尾蛋白项目提供必要的种子基金和风险投资， 并提升CF Labs的能力，以推动日益扩大的短尾蛋白药物研发管线——通过这些共同努力，将显著提高开发针对脊索瘤乃至其他癌症的短尾蛋白靶向治疗的成功几率。
研究进展 | 2024
探索新的治疗途径
今年，我们资助的临床试验取得了令人鼓舞的结果，这表明对实验室研究的投入能够发掘出新的治疗机会，从而改善脊索瘤患者的生活。然而，开发更多、更有效且更个性化的治疗方法的需求依然迫在眉睫。 为了加速新疗法的研发，我们向美国和欧洲的顶尖研究团队颁发了九项新资助，总额达200万美元。除了资金支持外，我们在2024年还向23家受资助机构或合作方提供了研究材料，例如脊索瘤肿瘤组织或细胞系。
这些投资不仅使才华横溢的新晋科学家首次得以将专业知识应用于脊索瘤研究，同时也深化了我们与德国癌症研究中心（DKFZ）、安德森癌症中心（MD Anderson）以及纽约大学（NYU）等顶尖脊索瘤研究机构团队的合作关系。 值得一提的是，在纽约大学，我们的投资进一步推动了该校于2021年在伯格曼家族及其他捐助者的慷慨支持下启动的雄心勃勃的脊索瘤研究计划。
这些新项目聚焦于三个关键领域：深化对短尾蛋白生物学的理解及其靶向治疗策略、识别肿瘤细胞表面的治疗靶点，以及制定更个性化的治疗方案。 展望未来，我们将把这些资助项目所产生的科研成果转化为以患者为中心的突破——包括克服治疗耐药性的策略、为个体患者确定最佳疗法，以及开发免疫疗法、抗体药物偶联物和放射性药物等全新的治疗模式。
照片: CF grantee Itai Yanai, PhD, of NYU
研究进展 | 2024
CF Labs的新里程碑
CF Labs 正日益成为脊索瘤研究生态系统中的推动力量，为目前正迈向临床试验的多种新型治疗方法提供了理论依据。2024年，我们的科学家在世界顶尖的肉瘤研究会议上展示了三个项目的成果，并荣获多项奖项，这充分彰显了本实验室日益增长的影响力。
例如，CF Labs 的研究发现，化疗药物吉西他滨与名为 WEE1 或 ATR 的蛋白质抑制剂联合使用时，能产生协同作用，以极高的效力杀死脊索瘤细胞。这些研究理念目前正在小鼠模型中进行验证，并有望成为未来临床试验的基础。
此外，CF Labs的一项关键职能是创建、优化并分享涉及脊索瘤细胞的实验技术，以避免其他实验室重复工作，并提高结果的可靠性及实验室间的可比性。 该领域近期及正在进行的工作包括优化细胞培养、基于细胞的药物测试以及CRISPR基因编辑的实验方案。
在未来一年中，我们将生成更多必要数据，以推动更多具有充分依据的治疗概念进入新的临床试验。同时，我们将继续利用 CF Labs 的能力，以此作为激励行业对该罕见病药物研发进行关键投资的工具。
照片: CF Labs scientist Nindo Punturi speaking at CTOS
研究进展 | 2024
重新构想罕见病研究
在成立 CF Labs 时，我们既希望也相信它能够帮助克服阻碍罕见病研究进展的障碍，并为新疗法的研发开辟一条更快、更有效的途径。 在成立的头三年里，该实验室的表现超出了预期——发现了极具前景的药物重定位机会，推进了针对短尾蛋白（brachyury）靶点的药物研发，并为学术界和产业界的合作伙伴提供了开展脊索瘤研究所需的更多资源。
CF Labs的早期成功引起了生物医学研究领域领导者的关注，其中包括陈-扎克伯格倡议（CZ Initiative）。该机构于2024年向我们授予了50万美元的资助，旨在帮助加速CF Labs的学习进程，并展示这一新型研究模式的潜力，从而拓展罕见病研究的可能边界。
这笔拨款将使我们能够做的一件事，就是释放人工智能（AI）在药物发现中的潜力。AI 具备识别大量潜在药物靶点和化学化合物的能力，但大多数专注于 AI 的公司和研究人员缺乏实验室能力，无法在生物系统中轻松测试其新型候选药物。 CF Labs 正通过允许将人工智能生成的治疗假说和化合物在与疾病相关的模型中进行测试，并激励人工智能公司将脊索瘤作为其技术的试验田，从而填补这一空白。
通过释放人工智能及其他新兴技术的潜力，CF Labs不仅在加速脊索瘤的研究进程，更开创了一种模式，有望推动许多其他罕见疾病的治疗进展。
照片: Above our CF Labs benches hang photos of patients — the people at the heart of everything we do — like this one of 15-year chordoma survivor Frankie Fernandes
研究结果
我们的研究投入最终在2024年结出了硕果，共发表了12篇新的研究论文和会议摘要。此外，我们还将CF Labs的7组新研究成果发布到了数据仓库中，使其他人能够尽快基于我们的工作开展研究——无需等待论文发表。 我们衷心感谢我们的受资助者、合作者以及全球所有研究人员，正是他们的洞见、主动性和热情，推动了这一知识的增长。
Testimonial
资源与教育 | 2024
凝聚社区力量
身处一个大家都能“心领神会”的房间，这种感觉非常有力量——在那里，你无需解释什么是脊索瘤，也不必说明它为何重要。 2024年，我们启动了“脊索瘤社区日”这一全新系列活动，并在休斯顿、芝加哥和圣地亚哥举办了首场活动。这些聚会为患者和照护者提供了机会，让他们能够与身边面临相似挑战的人分享故事和建议，并聆听专家演讲者介绍最新的研究进展和治疗见解。
活动反响极为热烈，因此我们决定在2025年继续举办，地点包括德国、杰克逊维尔、旧金山和 泽西城。参与者将聆听顶尖研究人员和医生的最新进展报告，了解如何应对脊索瘤可能带来的身体和情绪挑战，并有充足的时间与社区中的其他成员建立联系。 我们期待在那里见到您！
照片: [L to R] Dani Pike, John and Carol Siedhoff, and Alyssa Lee at our Chordoma Community Day Houston
资源与教育 | 2024
为比以往更多的患者提供指导
2024年，我们的患者导航服务为全球630名患者及其家属提供了个性化指导——这是我们有史以来最高的年度服务人数。 无论您是新确诊，还是已进入生存期多年，我们的患者导航员都会在您治疗历程的任何阶段为您提供支持。需要帮助了解治疗方案？正在寻找临床试验的相关信息？只要您需要帮助，随时联系我们。
今年，我们还扩大了全球服务范围：我们推出了“Chordoma Foundation”网站，以便更好地与欧洲社区成员建立联系并为他们提供服务。 我们迎来了来自英国、法国和澳大利亚的四位杰出新志愿者大使（使我们全球的大使总数达到16位！）。此外，我们在西班牙、荷兰和德国成立了新的在线支持小组。无论患者身处世界何处，我们都在努力确保没有人独自面对脊索瘤。
照片: [L to R] CF staff members Shannon Lozinsky, MSW, Andrea Locke, Dani Pike, Ashley White, and Kimberley de Haseth
Testimonial
资源与教育 | 2024
病友互助的力量
有时，最有价值的支持往往来自那些曾与你处境相同的人。这正是我们“病友联谊”（Peer Connect）项目的核心所在。在这个项目中，像骶骨脊索瘤生存者苏珊·霍尔（Susan Hall）这样的志愿者，会向其他正在经历脊索瘤治疗历程的人倾听心声并给予真诚的理解——无论他们是在权衡治疗方案、进行副作用管理，还是在疾病期间应对工作或人际关系的变化。
苏珊的突出之处在于她能帮助人们在我们的社区中找到自己的位置。许多最初只是寻求个人支持的人，最终都发现了帮助其他受脊索瘤影响者的有意义的方式，例如捐款、筹款，或者自己成为“病友向导”。
“当我最初被诊断出脊索瘤时，感觉自己熟悉的生活就像被抽走了地毯一样，”苏珊回忆道，“我的病友向导帮助我重新站稳了脚跟。而能够将这份帮助传递下去，是我做过最令人满足的事情之一。”
如果您是患者或照护者，希望与理解您当前处境的人交谈，我们可以为您匹配一位经过专业培训的病友向导。这种关系可以是一次性的交谈，也可以是持续的联系——无论哪种方式，只要能对您的康复之路最有帮助。
照片: Patient and Peer Guide Susan Hall with her partner Tim
我们的团队 | 2024
加强能力建设，以加快进展
每一个里程碑的背后，都有我们敬业的团队——员工、董事会成员、顾问和志愿者——正是他们的奉献精神，推动着这项工作日复一日地向前发展。 2024年，我们引入了新的人才，以比以往任何时候都更快、更高效地推进我们的使命：财务与运营主管杰西·邦加茨（Jesse Bongartz）；研究技术员兼实验室经理凯特琳·金（Caitlin King）；研究助理泰勒·文森特（Tyler Vincent）；以及研究项目经理阿什莉·怀特（Ashley White）。
此外，我们的董事会还迎来了劳伦·穆尔霍兰德（Lauren Mulholland），她拥有丰富的财务和组织发展经验。作为一名脊索瘤生存者，劳伦已调动其非凡的人脉网络，为Chordoma Foundation Labs及我们更广泛的使命提供支持。 在我们的医疗咨询委员会中，我们迎来了来自美国国立卫生研究院的玛丽·弗朗西斯·韦德金德（Mary Frances Wedekind，DO）。她领导着“罕见实体瘤自然史研究”，并且是全球儿科脊索瘤治疗领域的顶尖专家之一。
最后，我们向克里斯蒂·谢弗（Christy Shaffer）致谢，感谢她完成了在董事会中的任期。在任职的八年间，克里斯蒂帮助我们从初创阶段发展成为实力雄厚的组织，她的洞见和人脉对制定我们的研究战略以及启动Chordoma Foundation Labs起到了关键作用。 我们对她过去和至今所作的诸多贡献深表感激，这些贡献将在未来多年产生深远影响。
想参与我们的未来发展吗？我们即将开放多个新职位。如果您或您的人脉中有人正在寻找一份充满挑战的工作，既能直接影响我们的社区，又能提升以患者为中心的研究标准，请密切关注我们的“职业机会”页面。
照片: [L to R] CF staff members Dan Freed, PhD, Kenny Brighton, Sara Nick, Dani Pike, and Josh Sommer
付诸行动 | 2024
通过给予获得胜利
当你所爱之人面临脊索瘤的威胁时，那种想要采取行动的本能会异常强烈。如果这个人是你自己的孩子，你将不惜一切代价，为他争取长久而健康生活的每一丝希望。 正是这种信念激励着梅西纳一家——他们的女儿维多利亚于2024年被确诊患有脊索瘤，当时年仅14岁——创立了“V代表胜利基金”（V is for Victory Fund）。这是一项旨在为维多利亚以及所有受此疾病影响的人争取最佳预后的筹款活动。
该基金迄今已筹集近17万美元，用于脊索瘤治疗研发、推动新临床试验的开展，并帮助更多患者前往参与这些试验。
“我们很幸运能够会见全球顶尖的脊索瘤专家，并有能力为维多利亚的治疗在波士顿居住八个月，”维多利亚的母亲佩奇·梅西纳说道。 “能够参与临床试验的患者越多，我们收集到的数据就越多，我们在对抗这种罕见癌症的道路上就越有利。一位患者的预后良好，就是我们所有人的胜利！”
我们衷心感谢梅西纳一家及其社交圈的慷慨相助，他们的努力正帮助确保其他脊索瘤患者及其家属能够获得与维多利亚同样的专家护理，并获得可能挽救生命的治疗方案。
照片: Patient Victoria Messina [R] and her sister Wren with Wally the Green Monster
2024年捐赠者
感谢您助力我们的进步！
请展开下方的各个部分，查看众多个人和组织，正是他们的捐赠汇聚成力量，使2024年成为一个取得重大且持久进展的一年。我们衷心感谢每一份捐赠！
特别感谢那些通过多年期认捐支持我们的捐赠者，正是他们的认捐使我们能够进行长期投资，这对我们使命的成功至关重要。 根据我们的权责发生制会计方法，多年期认捐的全部金额将在认捐发生当年确认。后续年度的年度报告中，认捐款项将标注为*，但不计入该年度的收入。
准确记录每一笔捐赠并遵循每位捐赠者的意愿，对我们而言至关重要。若以下列表中存在任何错误或遗漏，我们深表歉意，并愿立即予以更正。如有任何疑问、意见或需要更正之处，欢迎随时联系我们。
我们的 IRS 990 表和经审计的财务报表将在最终确定后添加至本报告中。往年的 990 表和财务报表可在此处查阅。
Testimonial
通过筹款创造更美好的未来
举办线上和线下筹款活动的个人，在推进我们的使命——即研发新疗法并为正在与这种疾病抗争的患者提供必要服务——方面发挥着至关重要的作用。正如新确诊患者、首次组织筹款活动的海蒂·赫伯特所言：“即使在最艰难的时刻，希望之光依然存在。”
以下仅是众多个人和家庭中的一小部分，他们在2024年借助社交圈的慷慨支持，为所有受脊索瘤影响的人带来了积极改变。
我们热切期待您在2025年发起筹款活动！请联系丹妮·派克（Dani Pike）开始行动。
#TeamTaylo
为了支持儿时好友泰勒与脊索瘤的持续抗争，维多利亚·雷诺内为她参加了纽约马拉松，并在此过程中为Chordoma Foundation筹集了超过1.3万美元。与此同时，泰勒的伴侣理查德·利普曼也举办了一场线上筹款活动，又筹集了令人惊叹的1.5万美元。
毕业里程碑
尽管面临与脊索瘤相关的种种挑战，欧文仍于2024年顺利从高中毕业，在此过程中展现出了非凡的勇气和积极向上的精神。为了庆祝这一重要里程碑，他和家人组织了一场线上筹款活动，以支持我们的使命。
海蒂的线上筹款活动
2024年，海蒂·赫伯特新确诊患有脊索瘤，她邀请亲友通过在线筹款活动从远方给予支持，迄今已筹集超过7K美元，用于支持我们寻找治愈方法。
纪念扑克锦标赛
在罗布·雷尔穆托因脊索瘤离世后，他的亲友们为Chordoma Foundation举办了一场扑克锦标赛，将人们聚集在一起缅怀罗布，并筹集了1.2万美元，用于推动该疾病的更好治疗。
史诗般的自行车冒险
罹患脊索瘤并生存十年的托德·巴尔夫（Todd Balf）与他的朋友们开启了一段从匹兹堡到华盛顿特区的壮举般的骑行之旅，为支持CF Labs的研究筹集了近2万美元！
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